גענעס זענען די גרונט גענעטיק וניץ וואָס קאָנטראָלירן טרייץ.אַחוץ די גענעס פון עטלעכע ווירוסעס, וואָס זענען פארפאסט פון רנאַ, די גענעס פון רובֿ אָרגאַניזאַמז זענען קאַמפּאָוזד פון דנאַ.רובֿ חולאתן פון אָרגאַניזאַמז זענען געפֿירט דורך די ינטעראַקשאַן צווישן גענעס און די סוויווע.גענע טעראַפּיע קענען בייסיקלי היילן אָדער גרינגער מאַכן פילע חולאתן.גענע טעראַפּיע איז באטראכט צו זיין אַ רעוואָלוציע אין די פעלד פון מעדיצין און אַפּטייק.גענע טעראַפּיע דרוגס אין אַ ברייט זינען אַרייַננעמען באזירט אויף דנאַ-מאַדאַפייד דנאַ דרוגס (אַזאַ ווי אין וויוואָו דזשין טעראַפּיע דרוגס באזירט אויף וויראַל וועקטאָרס, אין וויטראָ דזשין טעראַפּיע דרוגס, נאַקעט פּלאַזמיד דרוגס, אאז"ו ו) און רנאַ דרוגס (אַזאַ ווי אַנטיסענסע אָליגאָנוקלעאָטידע דרוגס, סירנאַ דרוגס, און מרנאַ דזשין טעראַפּיע, אאז"ו ו);שמאָל זינען גענע טעראַפּיע דרוגס דער הויפּט אַרייַננעמען פּלאַסמיד דנאַ דרוגס, דזשין טעראַפּיע דרוגס באזירט אויף וויראַל וועקטאָרס, דזשין טעראַפּיע דרוגס באזירט אויף באַקטיריאַל וועקטאָרס, דזשין עדיטינג סיסטעמען, און צעל טעראַפּיע דרוגס פֿאַר אין וויטראָ דזשין מאָדיפיקאַטיאָן.נאָך יאָרן פון טאָרטשואַס אַנטוויקלונג, דזשין טעראַפּיע דרוגס האָבן אַטשיווד ינקעראַדזשינג קליניש רעזולטאַטן.(ניט ציילן דנאַ וואַקסינז און מרנאַ וואַקסינז) דערווייַל, 45 דזשין טעראַפּיע דרוגס זענען באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף אין דער וועלט.א גאַנץ פון 9 דזשין טהעראַפּיעס זענען באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף דעם יאָר, אַרייַנגערעכנט 7 דזשין טהעראַפּיעס באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף פֿאַר די ערשטער מאָל דעם יאָר, ניימלי: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin און Ebvallo, (באַמערקונג: די אנדערע צוויי זענען באוויליקט אין די פאַרייניקטע שטאַטן דעם יאָר. פֿאַרקויף אין די פאַרייניקטע שטאַטן אין אויגוסט 2022, און איז געווען באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף דורך די אייראפעישע יוניאַן אין 2019; .) מיט די קאַטער פון מער און מער דזשין טעראַפּיע פּראָדוקטן און די גיך אַנטוויקלונג פון דזשין טעראַפּיע טעכנאָלאָגיע, דזשין טעראַפּיע איז וועגן צו אַרוישעלפן אין אַ צייט פון גיך אַנטוויקלונג.

קלאַסאַפאַקיישאַן פון דזשין טעראַפּיע (בילד מקור: Bio-Matrix)

דער אַרטיקל ליסטעד 45 דזשין טהעראַפּיעס (עקסקלודינג דנאַ וואַקסינז און מרנאַ וואַקסינז) וואָס זענען באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף.

1. אין וויטראָ דזשין טעראַפּיע

(1) סטרימוועליס

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך GlaxoSmithKline (GSK).

צייט צו מאַרק: עס איז געווען באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף דורך די אייראפעישע יוניאַן מאי 2016.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון שטרענג קאַמביינד ימיונאָודיפישאַנסי (SCID).

רימאַרקס: דער גענעראַל פּראָצעס פון דער טעראַפּיע איז צו ערשטער קריגן די פּאַציענט 'ס אייגענע העמאַטאָפּאָיעטיק סטעם סעלז, יקספּאַנד און קולטור זיי אין וויטראָ, דערנאָך נוצן רעטראָווירוס צו באַקענען אַ פאַנגקשאַנאַל ADA (אַדענאָסינע דעאַמינאַסע) דזשין קאָפּיע אין די העמאַטאָפּאָיעטיק סטעם סעלז, און לעסאָף אַרייַנשפּריצן די מאַדאַפייד העמאַטאָפּאָיעטיק סטעם סעלז זענען ריינפיוזד צוריק אין דעם גוף.קליניש רעזולטאַטן ווייַזן אַז די 3-יאָר ניצל קורס פון ADA-SCID פּאַטיענץ באהאנדלט מיט Strimvelis איז 100%.

(2) זאַלמאָקסיס

פירמע: Produced by Italy MolMed Company.

צייט צו מאַרק: באקומען קאַנדישאַנאַל פֿאַרקויף דערלויבעניש פון די אייראפעישע יוניאַן אין 2016.

ינדיקאַטיאָנס: עס איז געניצט פֿאַר אַדדזשווואַנט טעראַפּיע פון ​​די ימיון סיסטעם פון פּאַטיענץ נאָך טראַנספּלאַנטיישאַן פון העמאַטאָפּאָיעטיק סטעם צעל.

רימאַרקס: זאַלמאָקסיס איז אַן אַללאָגענעיק ט צעל זעלבסטמאָרד דזשין ימיונאָטהעראַפּי מאַדאַפייד דורך רעטראָוויראַל וועקטאָרס.דער אופֿן ניצט רעטראָוויראַל וועקטאָרס צו דזשאַנעטיקלי מאָדיפיצירן אַלאָגענעיק ט סעלז, אַזוי אַז די דזשאַנעטיקלי מאַדאַפייד ט סעלז עקספּרעסס 1NGFR און HSV-TK Mut2 זעלבסטמאָרד גענעס לאָזן מענטשן צו נוצן גאַנסיקלאָוויר (גאַנסיקלאָוויר) דרוגס אין קיין צייט צו טייטן ט סעלז וואָס פאַרשאַפן אַדווערס ימיון ריאַקשאַנז, פאַרמייַדן מעגלעך ווייַטער דיטיריעריישאַן פון GVHS פונקציאָנירן, און צושטעלן נאָך דיטיריעריישאַן פון GVHS, רעאָפּעראַטיווע פונקציע.

(3 ) אינװאסא־ק

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך TissueGene (KolonTissueGene).

צייט צו מאַרק: באוויליקט פֿאַר ליסטינג אין דרום קארעע אין יולי 2017.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון דידזשענעראַטיוו קני אַרטריט.

רימאַרקס: Invossa-K איז אַן אַללאָגענעיק צעל דזשין טעראַפּיע ינוואַלווינג מענטש טשאָנדראָסיטעס.די אַלאָגענעיק סעלז זענען דזשאַנעטיקלי מאַדאַפייד אין וויטראָ, און די מאַדאַפייד סעלז קענען אויסדריקן און ויסשיידן טראַנספאָרמינג גראָוט פאַקטאָר β1 (TGF-β1) נאָך ינטראַ-אַרטיקולאַר ינדזשעקשאַן.β1), דערמיט ימפּרוווינג די סימפּטאָמס פון אָסטיאָואַרטהריטיס.קליניש רעזולטאַטן ווייַזן אַז Invossa-K קענען באטייטיק פֿאַרבעסערן קני אַרטריט.עס איז געווען ריוואָוקט אין 2019 דורך די קאָרעיִש פוד און דראַג אַדמיניסטראַטיאָן ווייַל דער פאַבריקאַנט מיסלאַבעלד די ינגרידיאַנץ געניצט.

(4 ) זינטעגלאָ

פירמע: ריסערטשט און דעוועלאָפּעד דורך בלועבירד ביאָ.

צייט צו מאַרקעט: באוויליקט דורך די אייראפעישע יוניאַן פֿאַר פֿאַרקויף אין 2019, און באוויליקט דורך די FDA פֿאַר פֿאַרקויף אין די פאַרייניקטע שטאַטן אין אויגוסט 2022.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון טראַנספוסיאָן-אָפענגיק β-טהאַלאַססעמיאַ.

רימאַרקס: Zynteglo איז אַ לענטיוויראַל אין וויטראָ דזשין טעראַפּיע וואָס ינטראַדוסיז אַ פאַנגקשאַנאַל קאָפּיע פון ​​​​די נאָרמאַל β-גלאָבין דזשין (βA-T87Q-globin דזשין) אין העמאַטאָפּאָיעטיק סטעם סעלז גענומען פון דער פּאַציענט דורך אַ לענטיוויראַל וועקטאָר, און דערנאָך ריפיוז די דזשאַנעטיקלי מאַדאַפייד אַוטאָלאָגאָוס סטעם צעל צעל פון די פּאַציענט.אַמאָל דער פּאַציענט האט אַ נאָרמאַל βA-T87Q-גלאָבין דזשין, זיי קען פּראָדוצירן נאָרמאַל HbAT87Q פּראָטעין, וואָס קענען יפעקטיוולי רעדוצירן אָדער עלימינירן די נויט פֿאַר בלוט טראַנספוסיאָן.דאָס איז אַ איין-צייַט טעראַפּיע דיזיינד צו פאַרבייַטן לייפלאָנג בלוט טראַנספוסיאָנס און לייפלאָנג מעדאַקיישאַנז פֿאַר פּאַטיענץ 12 יאר אַלט און עלטער.

(5) סקיסאָנאַ

פירמע: ריסערטשט און דעוועלאָפּעד דורך בלועבירד ביאָ.

צייט צו מאַרקעט: באוויליקט דורך די אייראפעישע יוניאַן פֿאַר פֿאַרקויף אין יולי 2021, און באוויליקט דורך די FDA פֿאַר פֿאַרקויף אין די פאַרייניקטע שטאַטן אין סעפטעמבער 2022.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון פרי סערעבראַל אַדרענאָלעוקאָדיסטראָפי (קאַלד).

רימאַרקס: סקיסאָנאַ דזשין טעראַפּיע איז די בלויז איין-צייַט דזשין טעראַפּיע באוויליקט פֿאַר די באַהאַנדלונג פון פרי-בינע סערעבראַל אַדרענאָלעקאָדיסטראָפיע (CALD).Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) איז אַ העמאַטאָפּאָיעטיק סטעם צעל לענטיוויראַל אין וויטראָ דזשין טעראַפּיע Lenti-D.דער גענעראַל פּראָצעדור פון דער טעראַפּיע איז ווי גייט: אָטאָלאָגאָוס העמאַטאָפּאָיעטיק סטעם סעלז זענען אַוועקגענומען פון די פּאַציענט, טראַנסדוסעד און מאַדאַפייד דורך לענטווירוס קעריינג די מענטשלעך ABCD1 דזשין אין וויטראָ, און דעמאָלט ריינפיוזד צוריק צו דער פּאַציענט.עס איז געניצט צו מייַכל פּאַטיענץ אונטער די עלטער פון 18, קעריינג אַבקד 1 דזשין מיוטיישאַנז און CALD.

(6) קימריא

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Novartis.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA פֿאַר פֿאַרקויף אין אויגוסט 2017.

ינדיקאַטיאָנס: באַהאַנדלונג פון פּריקערסער ב-צעל אַקוטע לימפאָבלאַסטיק לוקימיאַ (אַלע) און רילאַפּסט און ראַפראַקטערי דלבקל.

רימאַרקס: קימריאַה איז אַ לענטיוויראַל אין וויטראָ דזשין טעראַפּיע מעדיצין, דער ערשטער CAR-T טעראַפּיע באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף אין דער וועלט, טאַרגאַטינג CD19 און ניצן 4-1BB קאָ-סטימיאַלאַטאָרי פאַקטאָר.עס איז פּרייז ביי $ 475,000 אין די יו. עס. און $ 313,000 אין יאַפּאַן.

(7) יעסקאַרטאַ

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Kite Pharma, אַ סאַבסידיערי פון Gilead (GILD).

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA פֿאַר פֿאַרקויף אין אקטאבער 2017;Fosun Kite ינטראָודוסט Yescarta טעכנאָלאָגיע פון ​​Kite Pharma און געשאפן עס אין טשיינאַ נאָך באקומען דערלויבעניש.באוויליקט פֿאַר ליסטינג אין די מדינה.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון רילאַפּסט אָדער ראַפראַקטערי גרויס ב-צעל לימפאָמאַ.

רימאַרקס: Yescarta איז אַ רעטראָוויראַל אין וויטראָ דזשין טעראַפּיע, וואָס איז די צווייט באוויליקט CAR-T טעראַפּיע אין דער וועלט.עס טאַרגאַץ CD19 און אַדאַפּץ די קאָסטימיאַלייטער פון CD28.עס איז פּרייז ביי $ 373,000 אין די פאַרייניקטע שטאַטן.

(8) טעקאַרטוס

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Gilead (GILD).

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA פֿאַר פֿאַרקויף אין יולי 2020.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר רילאַפּסט אָדער ראַפראַקטערי מאַנטל צעל לימפאָמאַ.

רימאַרקס: Tecartus איז אַן אָטאַמאַטיק CAR-T צעל טעראַפּיע טאַרגאַטינג CD19, און עס איז די דריט CAR-T טעראַפּיע באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף אין דער וועלט.

(9) בריאַנצי

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Bristol-Myers Squibb (BMS).

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA פֿאַר פֿאַרקויף אין פעברואר 2021.

ינדיקאַטיאָנס: רילאַפּסט אָדער ראַפראַקטערי (ר / ר) גרויס ב-צעל לימפאָמאַ (לבקל).

רימאַרקס: Breyanzi איז אַן אין וויטראָ דזשין טעראַפּיע באזירט אויף לענטיווירוס, דער פערט CAR-T טעראַפּיע באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף אין דער וועלט, טאַרגאַטינג CD19.די האַסקאָמע פון ​​Breyanzi איז אַ מיילסטאָון פֿאַר בריסטאָל-מיערס סקוויבב אין די פעלד פון סעליאַלער ימיונאָטהעראַפּי, וואָס עס קונה ווען עס קונה Celgene פֿאַר $ 74 ביליאָן אין 2019.

(10) אבעקמא

פירמע: קאָ-דעוועלאָפּעד דורך בריסטאָל-מיערס סקוויבב (BMS) און בלובערד ביאָ.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA פֿאַר פֿאַרקויף מערץ 2021.

ינדיקאַטיאָנס: רילאַפּסט אָדער ראַפראַקטערי קייפל מיעלאָמאַ.

רימאַרקס: אַבעקמאַ איז אַן אין וויטראָ דזשין טעראַפּיע באזירט אויף לענטיווירוס, די וועלט 'ס ערשטער CAR-T צעל טעראַפּיע טאַרגאַטינג BCMA, און די פינפט CAR-T טעראַפּיע באוויליקט דורך FDA.דער פּרינציפּ פון די מעדיצין איז צו אויסדריקן טשימעריק BCMA ראַסעפּטערז אויף די פּאַציענט 'ס אייגן ט סעלז דורך לענטיווירוס-מעדיאַטעד דזשין מאָדיפיקאַטיאָן אין וויטראָ.באַהאַנדלונג צו עלימינירן ניט-דזשאַנעטיקלי מאַדאַפייד ט סעלז אין פּאַטיענץ, און דאַן ריינפיוז די מאַדאַפייד ט סעלז, וואָס זוכן און טייטן BCMA-יקספּרעסינג ראַק סעלז אין פּאַטיענץ.

(11 ) ליבמעלדי

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Orchard Therapeutics.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די אייראפעישע יוניאַן פֿאַר ליסטינג אין דעצעמבער 2020.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון מעטאַטשראָמאַטיק לעוקאָדיסטראָפי (מלד).

רימאַרקס: ליבמעלדי איז אַ דזשין טעראַפּיע באזירט אויף אַוטאָלאָגאָוס CD34+ סעלז דזשאַנעטיקלי מאַדאַפייד אין וויטראָ דורך לענטווירוס.קליניש דאַטן ווייַזן אַז אַ איין ינטראַווינאַס ינפיוזשאַן פון Libmeldy קענען יפעקטיוולי ענדערן די לויף פון פרי-אַנסעט MLD קאַמפּערד מיט שטרענג מאָטאָר און קאַגניטיוו ימפּערמאַנט אין אַנטריטיד פּאַטיענץ פון דער זעלביקער עלטער.

(12) בענאָדאַ

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך WuXi Giant Nuo.

צייט צו מאַרק: אַפישאַלי באוויליקט דורך NMPA אין סעפטעמבער 2021.

ינדיקאַטיאָנס: באַהאַנדלונג פון דערוואַקסן פּאַטיענץ מיט רילאַפּסט אָדער ראַפראַקטערי גרויס ב-צעל לימפאָמאַ (ר / ר לבקל) נאָך צווייטע שורה אָדער העכער סיסטעמיק טעראַפּיע.

רימאַרקס: Beinoda איז אַן אַנטי-CD19 CAR-T דזשין טעראַפּיע, און עס איז אויך די האַרץ פּראָדוקט פון WuXi Juro Company.דאָס איז די צווייטע CAR-T פּראָדוקט באוויליקט אין טשיינאַ, אַחוץ פֿאַר רילאַפּסט / ראַפראַקטערי גרויס ב-צעל לימפאָיד וווקסי גיאַנט נואָ אויך פּלאַנז צו אַנטוויקלען רעגיאָרענסאַי ינדזשעקשאַן פֿאַר די באַהאַנדלונג פון קייפל אנדערע ינדאַקיישאַנז, אַרייַנגערעכנט פאַליקולאַר לימפאָמאַ (פל), מאַנטלע צעל לימפאָמאַ (MCL), כראָניש לימפאָסיטיק גרויס לוקימיאַ (קלל) יק לוקימיאַ (אַלע).

(13) קאַרוויקטי

פירמע: Legend Biotech ס ערשטער פּראָדוקט באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA פֿאַר פֿאַרקויף אין פעברואר 2022.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון רילאַפּסט אָדער ראַפראַקטערי קייפל מיעלאָמאַ (ר / ר מם).

רימאַרקס: CARVYKTI (Ciltacabtagene autoleucel, Cilta-cel פֿאַר קורץ) איז אַ CAR-T צעל ימיון דזשין טעראַפּיע מיט צוויי איין-פעלד אַנטיבאָדיעס טאַרגעטעד B-cell maturation antigen (BCMA).דאַטן ווייַזן אַז CARVYKTI אין פּאַטיענץ מיט רילאַפּסט אָדער ראַפראַקטערי קייפל מיעלאָמאַ וואָס האָבן באקומען פיר אָדער מער פריערדיק טהעראַפּיעס (אַרייַנגערעכנט פּראָטעאַסאָמע ינכיבאַטערז, ימיונאָמאָדולאַטאָרס און אַנטי-CD38 מאָנאָקלאָנאַל אַנטיבאָדיעס), אַ קוילעלדיק ענטפער קורס פון 98% איז געוויזן.

(14)Ebvallo

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Atara Biotherapeutics.

די אייראפעישע קאַמישאַן (EC) פֿאַר פֿאַרקויף אין דעצעמבער 2022, עס איז די וועלט 'ס ערשטער וניווערסאַל ט צעל טעראַפּיע באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף.

ינדיקאַטיאָנס: ווי אַ מאָנאָטהעראַפּי פֿאַר Epstein-Barr ווירוס (EBV)-פֿאַרבונדענע פּאָסט-טראַנספּלאַנטיישאַן לימפאָפּראָליפעראַטיווע קרענק (EBV+PTLD), די פּאַטיענץ וואָס באַקומען באַהאַנדלונג מוזן זיין אַדאַלץ און קינדער איבער 2 יאָר אַלט וואָס האָבן פריער באקומען לפּחות איין אנדערע מעדיצין טעראַפּיע.

באַמערקונג: Ebvallo איז אַן אַללאָגענעיק עבוו-ספּעציפיש וניווערסאַל ט-צעל דזשין טעראַפּיע וואָס טאַרגאַץ און ילימאַנייץ EBV-ינפעקטאַד סעלז אין אַ HLA-ריסטריקטיד שטייגער.די האַסקאָמע פון ​​​​דעם טעראַפּיע איז באזירט אויף די רעזולטאַטן פון די פּיוואַטאַל פאַסע 3 קליניש פּראָצעס לערנען, און די רעזולטאַטן געוויזן אַז די ORR פון די HCT גרופּע און די SOT גרופּע איז געווען 50%.די גאַנץ רעמיססיאָן (CR) קורס איז געווען 26.3%, די פּאַרטיייש רעמיססיאָן (PR) קורס איז געווען 23.7%, און די מידיאַן צייט צו רעמיססיאָן (TTR) איז געווען 1.1 חדשים.פון די 19 פּאַטיענץ וואָס האָבן אַטשיווד רעמיססיאָן, 11 האט אַ געדויער פון ענטפער (DOR) פון מער ווי 6 חדשים.אין אַדישאַן, אין טערמינען פון זיכערקייַט, קיין אַדווערס ריאַקשאַנז אַזאַ ווי גראַפט-קעגן-באַלעבאָס קרענק (GvHD) אָדער Ebvallo-פֿאַרבונדענע סיטאָקינע מעלדונג סינדראָום פארגעקומען.

2. אין וויוואָו דזשין טעראַפּיע באזירט אויף וויראַל וועקטאָרס

(1) גענדיסין / דזשין שענג

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך שענזשען סאַיבאַינואָ פֿירמע.

צייט צו מאַרק: באוויליקט צו זיין ליסטעד אין טשיינאַ אין 2003.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון קאָפּ און האַלדז סקוואַמאַס צעל קאַרסינאָמאַ.

באַמערקונג: רעקאָמבינאַנט מענטש פּ53 אַדענאָווירוס ינדזשעקשאַן גענדיסין / דזשיניאָוסענג איז אַן אַדענאָווירוס וועקטאָר דזשין טעראַפּיע מעדיצין מיט פרייַ אינטעלעקטואַל פאַרמאָג רעכט אָונד דורך שענזשען סאַיבאַינואָ פֿירמע.מענטש טיפּ 5 אַדענאָווירוס איז קאַמפּאָוזד פון מענטש אַדענאָווירוס טיפּ 5. די ערשטע איז די הויפּט סטרוקטור פֿאַר די אַנטי-טומאָר ווירקונג פון די מעדיצין, און די יענער אַקערז דער הויפּט ווי אַ טרעגער.דער אַדענאָווירוס וועקטאָר טראגט די טעראַפּיוטיק דזשין פּ53 אין די ציל צעל, יקספּרעסאַז די אָנוווקס סאַפּרעסער דזשין פּ53 אין דער ציל צעל, און זיין דזשין אויסדרוק.

(2) ריגוויר

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Latima Company, לאַטוויאַ.

ליסטינג צייט: באוויליקט פֿאַר ליסטינג אין לאַטוויאַ אין 2004.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון מעלאַנאָומאַ.

רימאַרקס: ריגוויר איז אַ דזשין טעראַפּיע באזירט אויף אַ דזשאַנעטיקלי מאַדאַפייד ECHO-7 ענטעראָווירוס וועקטאָר.דערווייַל, די מעדיצין איז אנגענומען אין לאַטוויאַ, עסטאָניאַ, פוילן, אַרמעניאַ, בעלאַרוס, אאז"ו ו, און איז אויך אַנדערגאָו EMA רעגיסטראַציע אין אי.יו.קליניש קאַסעס אין די לעצטע צען יאָר האָבן פּרוווד אַז ריגוויר אָנקאָליטיק ווירוס איז זיכער און עפעקטיוו, און קענען פאַרגרעסערן די ניצל קורס פון מעלאַנאָומאַ פּאַטיענץ מיט 4-6 מאל.אין אַדישאַן, די טעראַפּיע איז אויך אָנווענדלעך צו אַ פאַרשיידנקייַט פון אנדערע קאַנסערס, אַרייַנגערעכנט קאָלאָרעקטאַל ראַק, פּאַנקרעאַטיק ראַק, פּענכער ראַק ראַק, ניר ראַק, פּראָסטאַט ראַק, לונג ראַק, יוטעראַן ראַק, לימפאָסאַרקאָמאַ, עטק.

(3) אָנקאָרינע

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Shanghai Sanwei Biological Company.

צייט צו מאַרק: באוויליקט צו זיין ליסטעד אין טשיינאַ אין 2005.

ינדיקאַטיאָנס: באַהאַנדלונג פון קאָפּ און האַלדז טומאָרס, לעבער ראַק, פּאַנקרעאַטיק ראַק, סערוואַקאַל ראַק און אנדערע קאַנסערס.

רימאַרקס: אָנקאָרינע (安科瑞) איז אַן אָנקאָליטיק ווירוס דזשין טעראַפּיע פּראָדוקט ניצן אַדענאָווירוס ווי אַ טרעגער.אַן אָנקאָליטיק אַדענאָווירוס איז באקומען, וואָס קענען ספּאַסיפיקלי רעפּלאַקייט אין פּ53 דזשין דיפישאַנט אָדער אַבנאָרמאַל טומאָרס, וואָס פירן צו די ליסיס פון אָנוווקס סעלז, דערמיט מאָרד אָנוווקס סעלז.אָן דאַמידזשינג נאָרמאַל סעלז.קליניש שטודיום האָבן געוויזן אַז Ankerui האט גוט זיכערקייַט און עפיקאַסי פֿאַר פאַרשידן מאַליגנאַנט טומאָרס.

(4 ) גליבערא

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך uniQure.

צייט צו מאַרק: באוויליקט פֿאַר ליסטינג אין אייראָפּע אין 2012.

ינדיקאַטיאָנס: באַהאַנדלונג פון ליפּאַפּראָוטין ליפּאַסע דיפישאַנסי (LPLD) מיט שטרענג אָדער ריקעראַנט עפּיסאָודז פון פּאַנקרעאַטיטיס טראָץ אַ שטרענג ריסטריקטיד פעט דיעטע.

רימאַרקס: Glybera (alipogene tiparvovec) איז אַ דזשין טעראַפּיע מעדיצין באזירט אויף AAV, וואָס ניצט אַאַוו ווי אַ טרעגער צו טראַנסדוסירן די טעראַפּיוטיק דזשין לפּל אין מוסקל סעלז, אַזוי אַז די קאָראַספּאַנדינג סעלז קענען פּראָדוצירן אַ זיכער סומע פון ​​ליפּאַפּראָוטין ליפּאַסע.די מעדיצין איז וויטדראָן פון די מאַרק אין 2017. די סיבה פֿאַר זייַן ווידדראָאַל קען זיין שייַכות צו צוויי סיבות: הויך פּרייסינג און לימיטעד מאַרק פאָדערונג.די דורכשניטלעך באַהאַנדלונג קאָס פון די מעדיצין איז ווי הויך ווי $ 1 מיליאָן, און בלויז איין פּאַציענט האט געקויפט און געוויינט עס ביז איצט.כאָטש די מעדיציניש פאַרזיכערונג געזעלשאַפט האט ריימבערסט יו. עס. $ 900,000 פֿאַר עס, עס איז אויך אַ לעפיערעך גרויס מאַסע פֿאַר די פאַרזיכערונג געזעלשאַפט.אין דערצו, די ינדאַקיישאַנז טאַרגעטעד דורך די מעדיצין זענען אויך זעלטן, מיט אַ ינסידאַנס קורס פון וועגן 1 אין 1 מיליאָן און אַ הויך קורס פון מיסדיאַגנאָסיס.

(5) ימליגיק

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Amgen.

צייט צו מאַרק: אין 2015, עס איז געווען באוויליקט צו זיין ליסטעד אין די פאַרייניקטע שטאַטן און די אייראפעישע יוניאַן.

ינדיקאַטיאָנס: באַהאַנדלונג פון מעלאַנאָומאַ ליזשאַנז וואָס קענען ניט זיין גאָר אַוועקגענומען דורך כירורגיע.

רימאַרקס: Imlygic איז אַן אַטטענואַטעד הערפּעס סימפּלעקס ווירוס טיפּ 1 וואָס איז מאַדאַפייד דורך גענעטיק טעכנאָלאָגיע (אויסמעקן זייַן ICP34.5 און ICP47 דזשין פראַגמאַנץ, און ינסערטינג די מענטשלעך גראַנולאָסיטע מאַקראָפאַגע קאַלאַני-סטימיאַלייטינג פאַקטאָר GM-CSF דזשין אין דעם ווירוס) (HSV-1) אָנקאָליטיק ווירוס איז דער ערשטער אָנקאָליטיק ווירוס.דער אופֿן פון אַדמיניסטראַציע איז ינטראַלעסיאָנאַל ינדזשעקשאַן, וואָס קענען זיין גלייַך ינדזשעקטיד אין מעלאַנאָומאַ ליזשאַנז צו פאַרשאַפן די בראָך פון אָנוווקס סעלז, מעלדונג אָנוווקס-דערייווד אַנטיגענס און GM-CSF, און העכערן אַנטי-טומאָר ימיון רעספּאָנסעס.

(6) לוקסטורנאַ

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Spark Therapeutics, אַ סאַבסידיערי פון Roche.

צייט צו מאַרק: עס איז געווען באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף דורך די FDA אין 2017, און דערנאָך באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף אין אייראָפּע אין 2018.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון קינדער און אַדאַלץ וואָס האָבן פאַרלאָרן זעאונג רעכט צו טאָפּל-קאָפּיע RPE65 דזשין מיוטיישאַנז אָבער ריטיין אַ גענוג נומער פון ווייאַבאַל רעטינאַל סעלז.

רימאַרקס: לוקסטורנאַ איז אַן אַאַוו-באזירט דזשין טעראַפּיע אַדמינאַסטערד דורך סוברעטינאַל ינדזשעקשאַן.די דזשין טעראַפּיע ניצט AAV2 ווי אַ טרעגער צו באַקענען אַ פאַנגקשאַנאַל קאָפּיע פון ​​​​די נאָרמאַל RPE65 דזשין אין די רעטינאַל סעלז פון די פּאַציענט, אַזוי אַז די קאָראַספּאַנדינג סעלז אויסדריקן די נאָרמאַל RPE65 פּראָטעין, וואָס קאַמפּרייזיז די פּאַציענט 'ס RPE65 פּראָטעין דיפישאַנסי, און דערמיט ימפּרוווינג די זעאונג פון די פּאַציענט.

(7 ) זאָלגענסמאַ

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך AveXis, אַ סאַבסידיערי פון Novartis.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA פֿאַר פֿאַרקויף מאי 2019.

ינדיקאַטיאָנס: באַהאַנדלונג פון ספּיניאַל מוסקולאַר אַטראָפי (סמאַ) פּאַטיענץ אונטער 2 יאָר אַלט.

רימאַרקס: Zolgensma איז אַ דזשין טעראַפּיע באזירט אויף אַאַוו וועקטאָר.דעם מעדיצין איז דער בלויז איין-צייַט באַהאַנדלונג פּלאַן פֿאַר ספּיינאַל מוסקל אַטראָפי באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף אין דער וועלט.דער קאַטער פון די מעדיצין אָפּענס אַ נייַע תקופה אין דער באַהאַנדלונג פון ספּיינאַל מוסקל אַטראָפי.בלאַט, איז אַ מיילסטאָון פּראָגרעס.די דזשין טעראַפּיע ניצט די scAAV9 וועקטאָר צו באַקענען די נאָרמאַל SMN1 דזשין אין דער פּאַציענט דורך ינטראַווינאַס ינפיוזשאַן צו פּראָדוצירן נאָרמאַל SMN1 פּראָטעין, דערמיט ימפּרוווינג די פאַנגקשאַנז פון אַפעקטאַד סעלז אַזאַ ווי מאָטאָר נוראַנז.אין קאַנטראַסט, די SMA דרוגס Spinraza און Evrysdi דאַרפן לאַנג-טערמין ריפּיטיד דאָוסינג.ספּינראַזאַ איז געגעבן דורך ספּיניאַל ינדזשעקשאַן יעדער פיר חדשים, און Evrysdi איז אַ טעגלעך מויל מעדיצין.

(8) דעליטאַקט

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Daiichi Sankyo פֿירמע לימיטעד (טיאָ: 4568).

צייט צו מאַרק: קאַנדישאַנאַל האַסקאָמע פון ​​​​יאַפּאַן ס מיניסטעריום פון געזונט, לייבער און וועלפער (MHLW) אין יוני 2021.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון מאַליגנאַנט גליאָמאַ.

רימאַרקס: דעליטאַקט איז דער פערט אָנקאָליטיק ווירוס דזשין טעראַפּיע פּראָדוקט באוויליקט גלאָובאַלי, און דער ערשטער אָנקאָליטיק ווירוס פּראָדוקט באוויליקט פֿאַר די באַהאַנדלונג פון מאַליגנאַנט גליאָמאַ.דעליטאַקט איז אַ דזשאַנעטיקלי ענדזשאַנירד הערפּעס סימפּלעקס ווירוס טיפּ 1 (הסוו-1) אָנקאָליטיק ווירוס דעוועלאָפּעד דורך דר. טאָדאָ און חברים.דעליטאַקט ינטראַדוסיז נאָך דילישאַן מיוטיישאַנז אין די G207 גענאָמע פון ​​די רגע-דור HSV-1, ענכאַנסינג זייַן סעלעקטיוו רעפּלאַקיישאַן אין ראַק סעלז און די ינדאַקשאַן פון אַנטי-אָנוווקס ימיון רעספּאָנסעס בשעת מיינטיינינג הויך זיכערקייַט.דעליטאַקט איז דער ערשטער דריט-דור אָנקאָליטיק HSV-1 דערווייַל אַנדערגאָו קליניש אפשאצונג.די האַסקאָמע פון ​​Delytact אין יאַפּאַן איז דער הויפּט באזירט אויף אַ איין-אָרעם פאַסע 2 קליניש פּראָצעס.אין פּאַטיענץ מיט ריקעראַנט גליאָבלאַסטאָמאַ, Delytact אַטשיווד די ערשטיק ענדפּוינט פון איין יאָר ניצל קורס, און די רעזולטאַטן געוויזן אַז Delytact געוויזן בעסער עפיקאַסי קאַמפּערד מיט G207.שטאַרק רעפּליקאַטיווע קראַפט און העכער אַנטיטומאָר טעטיקייט.דאָס איז געווען עפעקטיוו אין האַרט אָנוווקס מאָדעלס פון ברוסט, פּראָסטאַט, סטשוואַננאָמאַס, נאַסאָפאַרינגעאַל, העפּאַטאָסעללולאַר, קאָלאָרעקטאַל, מאַליגנאַנט פּעריפעראַל נערוו שייד טומאָרס און טיירויד ראַק.

(9) אפסטאזא

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך PTC Therapeutics, ינק. (NASDAQ: PTCT).

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די אייראפעישע יוניאַן פֿאַר פֿאַרקויף אין יולי 2022.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר עראַמאַטיק ל-אַמינאָ זויער דעקאַרבאָקסילאַסע (AADC) דיפישאַנסי, עס איז באוויליקט פֿאַר די באַהאַנדלונג פון פּאַטיענץ אַלט 18 חדשים און עלטער.

רימאַרקס: Upstaza ™ (eladocagene exuparvovec) איז אַן אין וויוואָו דזשין טעראַפּיע מיט אַדענאָ-פֿאַרבונדן ווירוס טיפּ 2 (AAV2) ווי די טרעגער.פּאַטיענץ ווערן קראַנק רעכט צו מיוטיישאַנז אין די דזשין קאָדירונג פון די AADC ענזיים.AAV2 קאַריז אַ געזונט דזשין קאָדירונג די AADC ענזיים.די פאָרעם פון דזשין פאַרגיטיקונג אַטשיווז אַ טעראַפּיוטיק ווירקונג.אין טעאָריע, איין אַדמיניסטראַציע איז עפעקטיוו פֿאַר אַ לאַנג צייַט.דאָס איז דער ערשטער מאַרקאַט דזשין טעראַפּיע וואָס איז גלייַך ינדזשעקטיד אין דעם מאַרך.די פֿאַרקויף דערלויבעניש איז אָנווענדלעך צו אַלע 27 אי.יו. מיטגליד שטאַטן, ווי געזונט ווי יסעלאַנד, נאָרווייַ און ליכטנשטיין.

(10) ראָקטאַוויאַן

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך BioMarin Pharmaceutical (BioMarin).

צייט צו מאַרק: באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף דורך די אייראפעישע יוניאַן אין אויגוסט 2022;פֿאַרקויף דערלויבעניש דורך די וק מעדיסינעס און העאַלטהקאַרע פּראָדוקטן אַדמיניסטראַטיאָן (MHRA) אין נאוועמבער 2022.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון דערוואַקסן פּאַטיענץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ א וואָס האָבן קיין געשיכטע פון ​​ינאַבישאַן פון FVIII פאַקטאָר און זענען נעגאַטיוו פֿאַר AAV5 אַנטיבאָדיעס.

רימאַרקס: ראָקטאַוויאַן (וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָוועק) ניצט AAV5 ווי אַ וועקטאָר און ניצט די מענטשלעך לעבער-ספּעציפיש פּראָמאָטער HLP צו פירן די אויסדרוק פון מענטש קאָואַגיאַליישאַן פאַקטאָר VIII (FVIII) מיט ב פעלד אויסגעמעקט.דער באַשלוס פון דער אייראפעישער קאַמישאַן צו אַפּרווו די פֿאַרקויף פון וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָוועק איז באזירט אויף די קוילעלדיק דאַטן פון די קליניש אַנטוויקלונג פּרויעקט פון די מעדיצין.צווישן זיי, די רעזולטאַטן פון די פאַסע III קליניש פּראָצעס GENER8-1 געוויזן אַז קאַמפּערד מיט די דאַטן פון די יאָר איידער ענראָולמאַנט, נאָך אַ איין ינפיוזשאַן פון וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָוועק, די יערלעך בלידינג קורס פון די ונטערטעניק (ABR) איז באטייטיק רידוסט, די אָפטקייַט פון נוצן פון רעקאָמבינאַנט קאָואַגיאַליישאַן פאַקטאָר VIII (F8) אָדער בלוט פּרעפּעריישאַנז אין די גוף איז רידוסט באטייטיק אין פ8, בלוט פּרעפּעריישאַנז.נאָך 4 וואָכן פון באַהאַנדלונג, די יערלעך F8 באַניץ קורס און ABR ריקוויירינג באַהאַנדלונג זענען רידוסט מיט 99% און 84% ריספּעקטיוולי, און די חילוק איז געווען סטאַטיסטיש באַטייטיק (פּ <0.001).די זיכערקייַט פּראָפיל איז געווען גוט, און קיין ונטערטעניק יקספּיריאַנסט פ 8 פאַקטאָר ינאַבישאַן, מאַליגנאַנסי אָדער טראַמבאָוסאַס זייַט יפעקס, און קיין באַהאַנדלונג-פֿאַרבונדענע ערנסט אַדווערס events (SAEs) זענען געמאלדן.

(11) העמגעניקס

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך UniQure Corporation.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA פֿאַר פֿאַרקויף אין נאוועמבער 2022.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון דערוואַקסן פּאַטיענץ מיט העמאָפיליאַ ב.

רעמאַרקס: Hemgenix איז אַ דזשין טעראַפּיע באזירט אויף די AAV5 וועקטאָר.די מעדיצין איז יקוויפּט מיט די קאָואַגיאַליישאַן פאַקטאָר IX (FIX) דזשין וואַריאַנט FIX-Padua, וואָס איז אַדמינאַסטערד ינטראַווינאַסלי.נאָך אַדמיניסטראַציע, די דזשין קענען אויסדריקן די FIX קאָואַגיאַליישאַן פאַקטאָר אין די לעבער און ויסשיידן נאָך אַרײַן אין די בלוט צו דורכפירן די קאָואַגיאַליישאַן פונקציע, צו דערגרייכן דעם ציל פון באַהאַנדלונג, טהעאָרעטיקאַללי, איין אַדמיניסטראַציע איז עפעקטיוו פֿאַר אַ לאַנג צייַט.

(12) אַדסטילאַדרין

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Ferring Pharmaceuticals.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA פֿאַר פֿאַרקויף אין דעצעמבער 2022.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון הויך-ריזיקירן ניט-מוסקל-ינווייסיוו פּענכער ראַק (NMIBC) ניט ריספּאַנדיוו צו Bacillus Calmette-Guerin (BCG).

רעמאַרקס: אַדסטילאַדרין איז אַ דזשין טעראַפּיע באזירט אויף אַ ניט-רעפּליקייטינג אַדענאָוויראַל וועקטאָר, וואָס קענען אָוווערעקספּרעסס ינטערפעראָן אַלפאַ-2ב פּראָטעין אין ציל סעלז, און איז אַדמינאַסטערד דורך אַ יעראַנערי קאַטאַטער אין דער פּענכער (אַדמיניסטרירט אַמאָל יעדער דריי חדשים), דער ווירוס וועקטאָר קענען יפעקטיוולי אָנשטעקן אין די סעלז פון די פּענכער וואַנט, און דעמאָלט איבער-עקספּרעסט אַ ינטערפעראַט-טהעראַפּעוטיק ווירקונג.דער ראָמאַן דזשין טעראַפּיע מעטאָד פארוואנדלען דער פּאַציענט 'ס אייגן פּענכער וואַנט סעלז אין אַ מיניאַטורע "פאַבריק" וואָס טראגט ינטערפעראָן, דערמיט ימפּרוווינג די פּאַציענט 'ס פיייקייט צו קעמפן ראַק.

די זיכערקייַט און עפיקאַסי פון אַדסטילאַדרין זענען עוואַלואַטעד אין אַ מולטיסענטער קליניש לערנען אַרייַנגערעכנט 157 פּאַטיענץ מיט הויך-ריזיקירן BCG-nonresponsive NMIBC.פּאַטיענץ באקומען אַדסטילאַדרין יעדער דריי חדשים פֿאַר אַרויף צו 12 חדשים, אָדער ביז אַנאַקסעפּטאַבאַל טאַקסיסאַטי צו באַהאַנדלונג אָדער ריקעראַנס פון הויך-מיינונג NMIBC.קוילעלדיק, 51 פּראָצענט פון ענראָולד פּאַטיענץ באהאנדלט מיט אַדסטילאַדרין אַטשיווד אַ גאַנץ ענטפער (דיסאַפּיראַנס פון אַלע וואונדער פון ראַק געזען אויף סיסטאָסקאָפּי, ביאָפּסי געוועב און פּישעכץ).

3. קליין נוקלעיק זויער דרוגס

(1) Vitravene

פירמע: צוזאַמען דעוועלאָפּעד דורך Ionis Pharma (אַמאָל Isis Pharma) און Novartis.

צייט צו מאַרקעט: אין 1998 און 1999, עס איז געווען באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף דורך FDA און EU EMA.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון סיטאָמעגאַלאָווירוס רעטיניטיס אין היוו-positive פּאַטיענץ.

רימאַרקס: Vitravene איז אַן אַנטיסענסע אָליגאָנוקלעאָטידע מעדיצין, וואָס איז דער ערשטער אָליגאָנוקלעאָטידע מעדיצין באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף אין דער וועלט.אין דער ערשט בינע פון ​​ליסטינג, די מאַרק פאָדערונג פֿאַר אַנטי-קמוו דרוגס איז געווען זייער דרינגלעך;שפּעטער, רעכט צו דער אַנטוויקלונג פון העכסט אַקטיוו אַנטירעטראָוויראַל טעראַפּיע, די נומער פון קמוו קאַסעס דראַפּט שארף.רעכט צו דער פויל מאַרק פאָדערונג, די מעדיצין איז לאָנטשט אין 2002 און 2006 ווידדראָאַל אין אי.יו. לענדער און די פאַרייניקטע שטאַטן.

(2) מאַקוגען

פירמע: קאָ-דעוועלאָפּעד דורך Pfizer און Eyetech.

צייט צו מאַרק: באוויליקט פֿאַר ליסטינג אין די פאַרייניקטע שטאַטן אין 2004.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון נעוואַסקיאַלער עלטער-פֿאַרבונדענע מאַקולאַר דידזשענעריישאַן.

רימאַרקס: Macugen איז אַ פּעגילאַטעד מאַדאַפייד אָליגאָנוקלעאָטידע מעדיצין, וואָס קענען ציל און בינדן וואַסקיאַלער ענדאָושעליאַל גראָוט פאַקטאָר (VEGF165 סובטיפּע), און די אַדמיניסטראַציע אופֿן איז ינטראַוויטריאַל ינדזשעקשאַן.

(3) דעפיטעליאָ

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך דזשאַז פאַרמאַסעוטיקאַלס.

צייט צו מאַרקעט: עס איז געווען באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף דורך די אייראפעישע יוניאַן אין 2013 און באוויליקט דורך די FDA פֿאַר פֿאַרקויף אין מערץ 2016.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון העפּאַטיק ווענאָ-אָקקלוסיוו קרענק פֿאַרבונדן מיט רענאַל אָדער פּולמאַנערי דיספאַנגקשאַן נאָך טראַנספּלאַנטיישאַן פון העמאַטאָפּאָיעטיק סטעם צעל.

רימאַרקס: Defitelio איז אַן אָליגאָנוקלעאָטידע מעדיצין, וואָס איז אַ געמיש פון אָליגאָנוקלעאָטידעס מיט פּלאַזמין פּראָפּערטיעס.וויטדראָן פון די מאַרק אין 2009 פֿאַר געשעפט סיבות.

(4) קינאַמראָ

פירמע: קאָ-דעוועלאָפּעד דורך Ionis Pharma און Kastle.

צייט צו מאַרק: אין 2013, עס איז געווען באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף אין די פאַרייניקטע שטאַטן ווי אַ יתום מעדיצין.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די אַדדזשווואַנט באַהאַנדלונג פון האָמאָזיגאָוס פאַמיליאַל היפּערטשאָלעסטעראָלעמיאַ.

רימאַרקס: Kynamro איז אַן אַנטיסענסע אָליגאָנוקלעאָטידע מעדיצין, וואָס איז אַן אַנטיסענסע אָליגאָנוקלעאָטידע טאַרגאַטינג מענטשלעך אַפּאָ ב-100 מרנאַ.Kynamro איז אַדמינאַסטערד ווי 200 מג סובקוטאַנעאָוסלי אַמאָל אַ וואָך.

(5) ספּינראַזאַ

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Ionis Pharmaceuticals.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA פֿאַר פֿאַרקויף אין דעצעמבער 2016.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון ספּיניאַל מוסקל אַטראָפי (סמאַ).

רימאַרקס: ספּינראַזאַ (נוסינסען) איז אַן אַנטיסענסע אָליגאָנוקלעאָטידע מעדיצין.דורך ביינדינג צו די קלעאַוואַגע פּלאַץ פון SMN2 עקסאָן 7, Spinraza קענען טוישן די רנאַ קלעאַוואַגע פון ​​SMN2 דזשין, און דערמיט ינקריסינג די פּראָדוקציע פון ​​גאָר פאַנגקשאַנאַל SMN פּראָטעין.אין אויגוסט 2016, BIOGEN עקסערסייזד זיין אָפּציע צו קריגן די גלאבאלע רעכט צו ספּינראַזאַ.ספּינראַזאַ האט בלויז סטאַרטעד זייַן ערשטער קליניש פּראָצעס אין יומאַנז אין 2011. אין בלויז 5 יאר, עס איז געווען באוויליקט דורך די FDA פֿאַר פֿאַרקויף אין 2016, וואָס ריפלעקס די FDA ס פול דערקענונג פון זייַן עפיקאַסי.די מעדיצין איז געווען באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף אין טשיינאַ אין אפריל 2019. די גאנצע האַסקאָמע ציקל פֿאַר ספּינראַזאַ אין טשיינאַ איז געווען ווייניקער ווי 6 חדשים, און עס איז געווען 2 יאָר און 2 חדשים זינט ספּינראַזאַ איז געווען ערשטער באוויליקט אין די פאַרייניקטע שטאַטן.די גיכקייַט פון ליסטינג אין טשיינאַ איז שוין זייער שנעל.דאָס איז אויך רעכט צו דעם פאַקט אַז דער צענטער פֿאַר דראַג אפשאצונג האט ארויס די "אָנזאָג אויף ארויסגעבן די רשימה פון דער ערשטער פּעקל פון מעייווער - לייאַם נייַ דרוגס ערדזשאַנטלי דארף אין קליניש פּראַקטיסיז" אויף נאוועמבער 1, 2018, און איז געווען אַרייַנגערעכנט אין דער ערשטער פּעקל פון 40 פרעמד נייַ דרוגס פֿאַר אַקסעלערייטיד אָפּשאַצונג, צווישן וואָס ספּינראַזאַ איז געווען ראַנגקט.

(6) עקסאָנדיס 51

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך AVI BioPharma (שפּעטער ריניימד Sarepta Therapeutics).

צייט צו מאַרק: אין סעפטעמבער 2016, עס איז געווען באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף דורך די FDA.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון דוטשעננע מוסקל דיסטראָפי (דמד) מיט עקסאָן 51 סקיפּינג דזשין מיוטיישאַן אין די דמד דזשין.

באמערקונגען: עקסאָנדיס 51 איז אַן אַנטיסענס אָליגאָנוקלעאָטידע מעדיצין, די אַנטיסענסע אָליגאָנוקלעאָטידע קענען בינדן צו די שטעלע פון ​​​​עקסאָן 51 פון פאַר-מרנאַ פון DMD דזשין, ריזאַלטינג אין די פאָרמירונג פון דערוואַקסן מרנאַ, טייל פון עקסאָן 51 איז אפגעשטעלט עקססיסיאָן, דערמיט טייל קערעקטינג די מרנאַ פונקציאָנירן צו די סינטאַסייז פון די קורצע פונקציע פון ​​​​פּראָטעין, וואָס העלפּס צו פאָרמירן די קורצע פונקציע פון ​​​​פּראָטעין. דערמיט ימפּרוווינג די סימפּטאָמס פון די פּאַציענט.

(7) טעגסעדי

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Ionis Pharmaceuticals.

צייט צו מאַרק: עס איז געווען באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף דורך די אייראפעישע יוניאַן אין יולי 2018.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון יערושעדיק טראַנסטהירעטין אַמילאָידאָסיס (האַטטר).

באַמערקונג: Tegsedi איז אַן אַנטיסענסע אָליגאָנוקלעאָטידע מעדיצין טאַרגאַטינג טראַנסטהירעטין מרנאַ.עס איז דער ערשטער מעדיצין באוויליקט אין דער וועלט פֿאַר די באַהאַנדלונג פון האַטTR.עס איז אַדמינאַסטערד דורך סובקוטאַנעאָוס ינדזשעקשאַן.די מעדיצין ראַדוסאַז די פּראָדוקציע פון ​​​​ATTR פּראָטעין דורך טאַרגאַטינג די mRNA פון טראַנסטהירעטין (ATTR), און האט אַ גוט נוץ-ריזיקירן פאַרהעלטעניש אין די באַהאַנדלונג פון ATTR, און די נעוראָפּאַטהי און לעבן קוואַליטעט פון די פּאַציענט זענען באטייטיק ימפּרוווד, און עס איז קאַמפּאַטאַבאַל מיט טטר מיוטיישאַן טייפּס.

(8) אָנפּאַטראָ

פירמע: צוזאַמען דעוועלאָפּעד דורך Alnylam קאָרפּאָראַטיאָן און Sanofi קאָרפּאָראַטיאָן.

צייט צו מאַרק: באוויליקט פֿאַר ליסטינג אין די פאַרייניקטע שטאַטן אין 2018.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון יערושעדיק טראַנסטהירעטין אַמילאָידאָסיס (האַטטר).

רימאַרקס: אָנפּאַטטראָ איז אַ סירנאַ מעדיצין טאַרגאַטינג טראַנסטהירעטין מרנאַ, וואָס ראַדוסאַז די פּראָדוקציע פון ​​​​ATTR פּראָטעין אין די לעבער און ראַדוסאַז די אַקיומיאַליישאַן פון אַמילאָיד דיפּאַזאַץ אין פּעריפעראַל נערוועס דורך טאַרגאַטינג די מרנאַ פון טראַנסטהירעטין (ATTR), און דערמיט ימפּרוווינג און גרינגער מאַכן קרענק סימפּטאָמס.

(9) גבֿורה

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Alnylam Corporation.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA פֿאַר פֿאַרקויף אין נאוועמבער 2019.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון אַקוטע העפּאַטיק פּאָרפיריאַ (אַהפּ) אין אַדאַלץ.

רימאַרקס: Givlaari איז אַ סירנאַ מעדיצין, וואָס איז די רגע סירנאַ מעדיצין באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף נאָך Onpattro.דער וועג פון אַדמיניסטראַציע איז סובקוטאַנעאָוס ינדזשעקשאַן.די מעדיצין טאַרגאַץ די mRNA פון ALAS1 פּראָטעין, און כוידעשלעך באַהאַנדלונג מיט Givlaari קענען באטייטיק און פּערמאַנאַנטלי רעדוצירן די מדרגה פון ALAS1 אין די לעבער, דערמיט רידוסינג די לעוועלס פון נעוראָטאָקסיק ALA און PBG צו די נאָרמאַל קייט, און דערמיט גרינגער מאַכן די סימפּטאָמס פון די פּאַציענט 'ס קרענק.די דאַטן געוויזן אַז פּאַטיענץ באהאנדלט מיט Givlaari האָבן אַ 74% רעדוקציע אין די נומער פון סיזשערז קאַמפּערד מיט די פּלאַסיבאָו גרופּע.

(10) Vyondys53

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Sarepta Therapeutics.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA פֿאַר פֿאַרקויף אין דעצעמבער 2019.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון DMD פּאַטיענץ מיט דיסטראָפין דזשין עקסאָן 53 ספּלייינג מיוטיישאַן.

רימאַרקס: Vyondys 53 איז אַן אַנטיסענסע אָליגאָנוקלעאָטידע מעדיצין, וואָס טאַרגאַץ די ספּלייינג פּראָצעס פון דיסטראָפין פאַר-מרנאַ.עקסאָן 53 איז טייל טראַנגקייטיד, ד"ה ניט פאָרשטעלן אויף די דערוואַקסן מרנאַ, און איז דיזיינד צו פּראָדוצירן אַ טראַנגקייטיד אָבער נאָך פאַנגקשאַנאַל דיסטראָפין, דערמיט ימפּרוווינג געניטונג קאַפּאַציטעט אין פּאַטיענץ.

( 11 ) װײליװרא

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Ionis Pharmaceuticals און זייַן סאַבסידיערי Akcea Therapeutics.

צייט צו מאַרק: עס איז געווען באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף דורך די אייראפעישע מעדיסינעס אַגענסי (EMA) מאי 2019.

ינדיקאַטיאָנס: ווי אַ אַדדזשווואַנט טעראַפּיע אין אַדישאַן צו דיעטע קאָנטראָל אין דערוואַקסן פּאַטיענץ מיט פאַמיליאַל טשילאָמיקראָנעמיאַ סינדראָום (פקס).

רימאַרקס: Waylivra איז אַן אַנטיסענסע אָליגאָנוקלעאָטידע מעדיצין, וואָס איז דער ערשטער מעדיצין באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף אין דער וועלט פֿאַר די באַהאַנדלונג פון FCS.

(12 ) לעקוויא

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Novartis.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די אייראפעישע יוניאַן פֿאַר פֿאַרקויף אין דעצעמבער 2020.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון אַדאַלץ מיט ערשטיק היפּערטשאָלעסטעראָלעמיאַ (העטעראָזיגאָוס פאַמיליאַל און ניט-פאַמיליאַל) אָדער געמישט דיסליפּידעמיאַ.

רימאַרקס: Leqvio איז אַ סירנאַ מעדיצין טאַרגאַטינג PCSK9 mRNA.דאָס איז די וועלט 'ס ערשטער סירנאַ טעראַפּיע פֿאַר לאָוערינג קאַלעסטעראַל (LDL-C).עס איז אַדמינאַסטערד דורך סובקוטאַנעאָוס ינדזשעקשאַן.די מעדיצין ראַדוסאַז די מדרגה פון PCSK9 פּראָטעין דורך רנאַ ינטערפיראַנס, דערמיט רידוסינג די מדרגה פון LDL-C.קליניש דאַטן ווייַזן אַז פֿאַר פּאַטיענץ וואָס קענען נישט רעדוצירן די LDL-C לעוועלס צו די ציל מדרגה נאָך באַהאַנדלונג מיט די מאַקסימום טאָלעראַטעד דאָזע פון ​​סטאַטינס, Leqvio קענען רעדוצירן די LDL-C מיט וועגן 50%.

(13)אָקסלומאָ

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Alnylam Pharmaceuticals.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די אייראפעישע יוניאַן פֿאַר פֿאַרקויף אין נאוועמבער 2020.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון ערשטיק היפּעראָקסאַלוריאַ טיפּ 1 (PH1).

רימאַרקס: אָקסלומאָ איז אַ סירנאַ מעדיצין טאַרגאַטינג הידראָקסיאַסאַד אָקסידאַסע 1 (HAO1) ​​מרנאַ, און די אַדמיניסטראַציע אופֿן איז סובקוטאַנעאָוס ינדזשעקשאַן.די מעדיצין איז דעוועלאָפּעד מיט Alnylam ס לעצטע ענכאַנסט סטייבאַלאַזיישאַן כעמיע, ESC-GalNAc קאַנדזשוגיישאַן טעכנאָלאָגיע, וואָס ינייבאַלז סובקוטאַנעאָוסלי אַדמינאַסטערד סירנאַ מיט אַ גרעסערע פּערסיסטאַנס און פּאָוטאַנסי.די מעדיצין דיגרייד אָדער ינכיבאַץ הידראָקסיאַסאַד אָקסידאַסע 1 (HAO1) ​​מרנאַ, ראַדוסאַז די מדרגה פון גלייקאָלאַטע אָקסידאַסע אין די לעבער, און קאַנסומז די סאַבסטרייט פארלאנגט פֿאַר די פּראָדוקציע פון ​​​​אָקסאַלאַטע, רידוסינג אָקסאַלאַטע פּראָדוקציע צו קאָנטראָלירן די פּראַגרעשאַן פון די קרענק אין פּאַטיענץ און פֿאַרבעסערן קרענק סימפּטאָמס.

(14 ) װילטעפסא

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך NS Pharma, אַ סאַבסידיערי פון Nippon Shinyaku.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA פֿאַר פֿאַרקויף אין אויגוסט 2020.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון דוטשעננע מוסקל דיסטראָפי (דמד) מיט עקסאָן 53 סקיפּינג דזשין מיוטיישאַן אין די דמד דזשין.

באַמערקונג: ווינטלעפּסאָ איז אַן אַנטיסענסע אָליגאַנוקלעוטיע מעדיצין וואָס קענען בינדן צו די שטעלע פון ​​עקסאָן 53 פון די פאַר-מרנאַ, די סימפּטאָמס פון די דמד. עטלעכע פאַנגקשאַנאַל פארמען פון דיסאָן. פּאַטיענץ.

(15 ) אמאנדיס 45

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Sarepta Therapeutics.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA פֿאַר פֿאַרקויף אין פעברואר 2021.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון דוטשעננע מוסקל דיסטראָפי (דמד) מיט עקסאָן 45 סקיפּינג דזשין מיוטיישאַן אין די דמד דזשין.

רימאַרקס: אַמאָנדיס 45 איז אַן אַנטיסענס אָליגאָנוקלעאָטידע מעדיצין, די אַנטיסענסע אָליגאָנוקלעאָטידע קענען בינדן צו די שטעלע פון ​​​​עקסאָן 45 פון די פאַר-מרנאַ פון DMD דזשין, ריזאַלטינג אין דער טייל פון עקסאָן 45 איז אפגעשטעלט נאָך די פאָרמירונג פון דערוואַקסן מרנאַ עקססיסיאָן, דערמיט טייל קערעקטינג די מרנאַ פונקציאָנירן צו נאָרמאַל לייענ-פאָרעם פון די מרנאַ פונקציאָנירן, ווי די סינטראָפּיז די סינטראָפּיז פון די קורצע פונקציע. פּראָטעין, דערמיט ימפּרוווינג די סימפּטאָמס פון די פּאַציענט.

(16) אַמטטראַ (וווטריסיראַן)

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Alnylam Pharmaceuticals.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA פֿאַר פֿאַרקויף אין יוני 2022.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון יערושעדיק טראַנסטהירעטין אַמילאָידאָסיס מיט פּאָלינעוראָפּאַטהי (האַטטר-פּן) אין אַדאַלץ.

רימאַרקס: Amvuttra (Vutrisiran) איז אַ סירנאַ מעדיצין טאַרגאַטינג טראַנסטהירעטין (ATTR) מרנאַ, אַדמינאַסטערד דורך סובקוטאַנעאָוס ינדזשעקשאַן.Vutrisiran איז באזירט אויף Alnylam ס ענכאַנסט סטאַביליטי כעמיע (ESC) -GalNAc קאָנדזשוגאַטע עקספּרעס פּלאַטפאָרמע פּלאַן מיט געוואקסן פּאָוטאַנסי און מעטאַבאַליק פעסטקייַט.די האַסקאָמע פון ​​דער טעראַפּיע איז באזירט אויף די 9-חודש דאַטן פון זיין פאַסע III קליניש לערנען (HELIOS-A), און די קוילעלדיק רעזולטאַטן ווייַזן אַז די טעראַפּיע ימפּרוווד די סימפּטאָמס פון hATTR-PN, און מער ווי 50% פון די פּאַטיענץ 'ס צושטאַנד איז ריווערסט אָדער פארשטאפט פון ווערסאַנינג.

4. אנדערע דזשין טעראַפּיע דרוגס

(1) רעקסין-ג

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Epeius Biotech.

צייט צו מאַרק: אין 2005, עס איז געווען באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף דורך די פיליפּפּינע פוד און דראַג אַדמיניסטראַטיאָן (BFAD).

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון אַוואַנסירטע קאַנסערץ קעגנשטעליק צו קימאָוטעראַפּי.

רימאַרקס: Rexin-G איז אַ דזשין-לאָודיד נאַנאָפּאַרטיקלע ינדזשעקשאַן.עס ינטראַדוסיז די סיקלין G1 מוטאַנט דזשין אין די ציל סעלז דורך אַ רעטראָוויראַל וועקטאָר צו ספּאַסיפיקלי טייטן האַרט טומאָרס.דער אופֿן פון אַדמיניסטראַציע איז ינטראַווינאַס ינפיוזשאַן.ווי אַ אָנוווקס-טאַרגעטעד מעדיצין וואָס אַקטיוולי זוכן און דיסטרויז מעטאַסטאַטיק ראַק סעלז, עס האט אַ זיכער קיוראַטיוו ווירקונג אויף פּאַטיענץ וואָס האָבן דורכגעקאָכט אנדערע ראַק דרוגס, אַרייַנגערעכנט טאַרגעטעד ביאָלאָגיקס.

(2) נעאָוואַסקולגען

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך מענטש סטעם סעלז אינסטיטוט.

ליסטינג צייט: עס איז געווען באוויליקט פֿאַר ליסטינג אין רוסלאַנד אויף 7 דעצעמבער 2011, און דעמאָלט לאָנטשט אין אוקריינא אין 2013.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון פּעריפעראַל וואַסקיאַלער אַרטעריאַל קרענק, אַרייַנגערעכנט שטרענג ענדגליד יסטשעמיאַ.

רימאַרקס: נעאָוואַסקולגען איז אַ דזשין טעראַפּיע באזירט אויף דנאַ פּלאַסמיידז.די וואַסקיאַלער ענדאָושעליאַל גראָוט פאַקטאָר (VEGF) 165 דזשין איז קאַנסטראַקטאַד אויף די פּלאַזמיד באַקבאָון און ינפיוזד אין פּאַטיענץ.

(3) קאָלאַטעגענע

פירמע: דזשאָינטלי דעוועלאָפּעד דורך אָסאַקאַ אוניווערסיטעט און פירנעם קאַפּיטאַל קאָמפּאַניעס.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך דער מיניסטעריום פון געזונט, לייבער און וועלפער פון יאַפּאַן אין אויגוסט 2019.

ינדיקאַטיאָנס: באַהאַנדלונג פון קריטיש נידעריקער יקסטרעמאַטי יסטשעמיאַ.

רימאַרקס: קאָללאַטעגענע איז אַ פּלאַזמיד-באזירט דזשין טעראַפּיע, דער ערשטער דינער דזשין טעראַפּיע מעדיצין געשאפן דורך AnGes, אַ דזשין טעראַפּיע פירמע אין יאַפּאַן.דער הויפּט קאָמפּאָנענט פון דעם מעדיצין איז אַ נאַקעט פּלאַזמיד מיט די דזשין סיקוואַנס פון מענטש העפּאַטאָסיטע גראָוט פאַקטאָר (HGF).אויב די מעדיצין איז ינדזשעקטיד אין די מאַסאַלז פון די נידעריקער לימז, די אויסגעדריקט הגף וועט העכערן די פאָרמירונג פון נייַ בלוט כלים אַרום די אָקקלודיד בלוט כלים.קליניש טריאַלס האָבן באשטעטיקט זייַן ווירקונג אויף ימפּרוווינג אַלסערז.

ווי Foregene קענען העלפֿן די אַנטוויקלונג פון דזשין טעראַפּיע?

מיר העלפֿן שפּאָרן די זיפּונג צייט אין גרויס וואָג זיפּונג, אין דער פרי בינע פון ​​סיRNA מעדיצין אַנטוויקלונג.

מער דעטאַילס באַזוכן:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/