לעצטנס, דריי דזשין טעראַפּיע דרוגס זענען באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף, ניימלי: (1) אויף יולי 21, 2022, PTC Therapeutics, ינק. פֿאַר פֿאַרקויף).(2) אויף 17 אויגוסט 2022, די יו. עס. פוד און דראַג אַדמיניסטראַטיאָן (פדאַ) באוויליקט Bluebird Bio ס דזשין טעראַפּיע Zynteglo (betibeglogene autotemcel, beti-cel) פֿאַר די באַהאַנדלונג פון ביתא טהאַלאַססעמיאַ.די באשטעטיגונג פון דער טעראפי אין די פאראייניגטע שטאטן איז בלי ספק א "הילף אין שניי" פאר בלועבירד ביא, וואס איז אין פינאנציעלע קריזיס.(3) אויף 24 אויגוסט 2022, BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) מודיע אַז די אייראפעישע קאַמישאַן באוויליקט די קאַנדישאַנאַל פֿאַרקויף פון ROCTAVIAN ™ (valoctocogene roxaparvovec), אַ דזשין טעראַפּיע פֿאַר העמאָפיליאַ א, פֿאַר די באַהאַנדלונג פון פּאַטיענץ מיט קיין געשיכטע פון ​​FVIII פאַקטאָר ינכיבאַטערז און נעגאַטיוו AAV5 אַנטיבאָדיעס פֿאַר דערוואַקסן פּאַטיענץ: philia א דזשין טעראַפּיע באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף).ביז איצט, 41 דזשין טעראַפּיע דרוגס זענען באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף ווערלדווייד.

גענע איז די גרונט גענעטיק אַפּאַראַט וואָס קאָנטראָלס טרייץ.אַחוץ די גענעס פון עטלעכע ווירוסעס, וואָס זענען קאַמפּאָוזד פון רנאַ, די גענעס פון רובֿ אָרגאַניזאַמז זענען קאַמפּאָוזד פון דנאַ.רובֿ חולאתן פון דעם אָרגאַניזם זענען געפֿירט דורך די ינטעראַקשאַן צווישן גענעס און די סוויווע, און פילע חולאתן קענען זיין געהיילט אָדער ילימאַנייטאַד אין עסאַנס דורך דזשין טעראַפּיע.גענע טעראַפּיע איז באטראכט צו זיין אַ רעוואָלוציע אין די פעלד פון מעדיצין און אַפּטייק.די ברייט דזשין טעראַפּיע דרוגס אַרייַננעמען דרוגס באזירט אויף דנאַ-מאַדאַפייד דנאַ דרוגס (אַזאַ ווי וויראַל וועקטאָר-באזירט אין וויוואָו דזשין טעראַפּיע דרוגס, אין וויטראָ דזשין טעראַפּיע דרוגס, נאַקעט פּלאַזמיד דרוגס, אאז"ו ו) און רנאַ דרוגס (אַזאַ ווי אַנטיסענסע אָליגאָנוקלעאָטידע דרוגס, סירנאַ דרוגס, און מרנאַ דזשין טעראַפּיע, אאז"ו ו);שמאָל דיפיינד דזשין טעראַפּיע דרוגס דער הויפּט אַרייַננעמען פּלאַזמיד דנאַ דרוגס, דזשין טעראַפּיע דרוגס באזירט אויף וויראַל וועקטאָרס, דזשין טעראַפּיע דרוגס באזירט אויף באַקטיריאַל וועקטאָרס, דזשין עדיטינג סיסטעמען און צעל טעראַפּיע דרוגס וואָס זענען דזשאַנעטיקלי מאַדאַפייד אין וויטראָ.נאָך יאָרן פון טאָרטשואַס אַנטוויקלונג, דזשין טעראַפּיע דרוגס האָבן אַטשיווד ינספּייערינג קליניש רעזולטאַטן.(עקסקלודינג דנאַ וואַקסינז און מרנאַ וואַקסינז), 41 דזשין טעראַפּיע דרוגס זענען באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף אין דער וועלט.מיט די קאַטער פון פּראָדוקטן און די גיך אַנטוויקלונג פון דזשין טעראַפּיע טעכנאָלאָגיע, דזשין טעראַפּיע איז וועגן צו אַרוישעלפן אין אַ צייט פון גיך אַנטוויקלונג.

קלאַסאַפאַקיישאַן פון דזשין טעראַפּיע (בילד מקור: ביאָלאָגיקאַל דזשינגוועי)

דער אַרטיקל ליסטעד 41 דזשין טהעראַפּיעס וואָס זענען באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף (עקסקלודינג דנאַ וואַקסינז און מרנאַ וואַקסינז).

1. אין וויטראָ דזשין טעראַפּיע

(1) סטרימוועליס

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך GlaxoSmithKline (GSK).

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די אייראפעישע יוניאַן מאי 2016.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון שטרענג קאַמביינד ימיונאָודיפישאַנסי (SCID).

רימאַרקס: דער גענעראַל פּראָצעס פון דער טעראַפּיע איז צו ערשטער קריגן די פּאַציענט 'ס אייגענע העמאַטאָפּאָיעטיק סטעם סעלז, יקספּאַנד און קולטור זיי אין וויטראָ, און דערנאָך נוצן רעטראָווירוס צו אַרייַנפיר אַ קאָפּיע פון ​​די פאַנגקשאַנאַל ADA (אַדענאָסינע דעאַמינאַסע) דזשין אין זייער העמאַטאָפּאָיעטיק סטעם סעלז, און לעסאָף אַריבערפירן די מאַדאַפייד העמאַטאָפּאָיעטיק סטעם סעלז.העמאַטאָפּאָיעטיק סטעם סעלז זענען ינפיוזד צוריק אין דעם גוף.קליניש רעזולטאַטן געוויזן אַז די 3-יאָר ניצל קורס פון ADA-SCID פּאַטיענץ באהאנדלט מיט Strimvelis איז געווען 100%.

(2) זאַלמאָקסיס

פירמע: געשאפן דורך MolMed, איטאליע.

צייט צו מאַרק: באקומען אי.יו. קאַנדישאַנאַל פֿאַרקויף דערלויבעניש אין 2016.

ינדיקאַטיאָנס: עס איז געניצט פֿאַר אַדדזשווואַנט טעראַפּיע פון ​​די ימיון סיסטעם פון פּאַטיענץ נאָך טראַנספּלאַנטיישאַן פון העמאַטאָפּאָיעטיק סטעם צעל.

רימאַרקס: זאַלמאָקסיס איז אַן אַללאָגענעיק ט צעל זעלבסטמאָרד דזשין ימיונאָטהעראַפּי מאַדאַפייד דורך רעטראָוויראַל וועקטאָר.די 1NGFR און HSV-TK Mut2 זעלבסטמאָרד גענעס לאָזן מענטשן צו נוצן גאַנסיקלאָוויר אין קיין צייט צו טייטן ט סעלז וואָס פאַרשאַפן אַדווערס ימיון רעספּאָנסעס, פאַרמייַדן ווייַטער דיטיריעריישאַן פון GVHD וואָס קען פּאַסירן, און ומקערן ימיון פונקציע אין פּאַטיענץ מיט האַפּלאָידענטיקאַל הסקט נאָך כירורגיע באַגלייטן.

(3 ) אינװאסא־ק

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך TissueGene (KolonTissueGene) פירמע.

צייט צו מאַרק: באוויליקט פֿאַר ליסטינג אין דרום קארעע אין יולי 2017.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון דידזשענעראַטיוו קני אַרטריט.

רימאַרקס: Invossa-K איז אַן אַללאָגענעיק צעל דזשין טעראַפּיע ינוואַלווינג מענטש טשאָנדראָסיטעס.אַללאָגענעיק סעלז זענען דזשאַנעטיקלי מאַדאַפייד אין וויטראָ, און די מאַדאַפייד סעלז קענען אויסדריקן און ויסשיידן טראַנספאָרמינג גראָוט פאַקטאָר β1 (TGF-β1) נאָך ינטראַ-אַרטיקולאַר ינדזשעקשאַן.β1), דערמיט ימפּרוווינג די סימפּטאָמס פון אָסטיאָואַרטהריטיס.קליניש רעזולטאַטן ווייַזן אַז Invossa-K קענען באטייטיק פֿאַרבעסערן קני אַרטריט.די דערלויבעניש איז ריוואָוקט דורך דרום קארעע ס מעדיצין רעגולאַטאָר אין 2019 ווייַל דער פאַבריקאַנט ינקערעקטלי לייבאַלד די ינגרידיאַנץ געניצט.

(4 ) זינטעגלאָ

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך די אמעריקאנער בלובירד ביאָ (בלועבירד ביאָ) פירמע.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די אייראפעישע יוניאַן אין 2019 און באוויליקט דורך די FDA אין אויגוסט 2022.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון טראַנספוסיאָן-אָפענגיק β-טהאַלאַססעמיאַ.

רימאַרקס: Zynteglo איז אַ לענטיוויראַל אין וויטראָ דזשין טעראַפּיע, וואָס ניצט אַ לענטיוויראַל וועקטאָר צו באַקענען אַ פאַנגקשאַנאַל קאָפּיע פון ​​​​דער נאָרמאַל β-גלאָבין דזשין (βA-T87Q-globin דזשין) אין העמאַטאָפּאָיעטיק סטעם סעלז אַוועקגענומען פון פּאַטיענץ., און דעמאָלט ינפיוז די דזשאַנעטיקלי מאַדאַפייד אַוטאָלאָגאָוס העמאַטאָפּאָיעטיק סטעם סעלז צוריק אין דער פּאַציענט.אַמאָל דער פּאַציענט האט אַ נאָרמאַל βA-T87Q-גלאָבין דזשין, זיי קען פּראָדוצירן אַ נאָרמאַל HbAT87Q פּראָטעין, וואָס קענען יפעקטיוולי רעדוצירן אָדער עלימינירן די נויט פֿאַר בלוט טראַנספוסיאָנס.דאָס איז אַ איין-צייַט טעראַפּיע דיזיינד צו פאַרבייַטן לייפלאָנג בלוט טראַנספוסיאָנס און לייפלאָנג מעדאַקיישאַנז פֿאַר פּאַטיענץ 12 יאר אַלט און עלטער.

(5) סקיסאָנאַ

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך די אמעריקאנער בלובירד ביאָ (בלועבירד ביאָ) פירמע.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די אי.יו. פֿאַר פֿאַרקויף אין יולי 2021.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון פרי סערעבראַל אַדרענאָלעוקאָדיסטראָפי (קאַלד).

רימאַרקס: סקיסאָנאַ דזשין טעראַפּיע איז די בלויז איין-צייַט דזשין טעראַפּיע באוויליקט פֿאַר די באַהאַנדלונג פון פרי סערעבראַל אַדרענאָלעוקאָדיסטראָפי (CALD).Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) איז אַ העמאַטאָפּאָיעטיק סטעם צעל לענטיוויראַל אין וויטראָ דזשין טעראַפּיע Lenti-D.דער גענעראַל פּראָצעס פון דער טעראַפּיע איז ווי גייט: אָטאָלאָגאָוס העמאַטאָפּאָיעטיק סטעם סעלז זענען אַוועקגענומען פון די פּאַציענט, מאַדאַפייד אין וויטראָ דורך לענטווירוס קעריינג די מענטשלעך ABCD1 דזשין, און דעמאָלט ינפיוזד צוריק אין דער פּאַציענט.פֿאַר די באַהאַנדלונג פון פּאַטיענץ אונטער די עלטער פון 18 מיט ABCD1 דזשין מיוטיישאַן און CALD.

(6) קימריא

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Novartis.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA אין אויגוסט 2017.

ינדיקאַטיאָנס: באַהאַנדלונג פון פּריקערסער ב-צעל אַקוטע לימפאָבלאַסטיק לוקימיאַ (אַלע) און רילאַפּסט און ראַפראַקטערי דלבקל.

רימאַרקס: קימריאַה איז אַ לענטיוויראַל אין וויטראָ דזשין טעראַפּיע מעדיצין, די וועלט 'ס ערשטער באוויליקט CAR-T טעראַפּיע, טאַרגאַטינג CD19 און ניצן די קאָ-סטימיאַלאַטאָרי פאַקטאָר 4-1BB.פּרייסינג איז $ 475,000 אין די יו. עס. און $ 313,000 אין יאַפּאַן.

(7) יעסקאַרטאַ

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Kite Pharma, אַ סאַבסידיערי פון Gilead.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA אין אקטאבער 2017.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון רילאַפּסט אָדער ראַפראַקטערי גרויס ב-צעל לימפאָמאַ.

רימאַרקס: Yescarta איז אַ רעטראָוויראַל אין וויטראָ דזשין טעראַפּיע.דאָס איז די צווייטע CAR-T טעראַפּיע באוויליקט אין דער וועלט.עס טאַרגאַץ CD19 און ניצט די קאָסטימיאַלאַטאָרי פאַקטאָר פון CD28.פּרייסינג אין די יו. עס. איז $ 373,000.

(8) טעקאַרטוס

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Gilead (GILD).

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA אין יולי 2020.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר רילאַפּסט אָדער ראַפראַקטערי מאַנטל צעל לימפאָמאַ.

באַמערקונג: Tecartus איז אַן אָטאַמאַטיק CAR-T צעל טעראַפּיע טאַרגאַטינג CD19, און איז די דריט CAR-T טעראַפּיע באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף אין דער וועלט.

(9) בריאַנצי

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Bristol-Myers Squibb (BMS).

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA אין פעברואר 2021.

ינדיקאַטיאָנס: רילאַפּסט אָדער ראַפראַקטערי (ר / ר) גרויס ב-צעל לימפאָמאַ (לבקל).

רימאַרקס: Breyanzi איז אַן אין וויטראָ דזשין טעראַפּיע באזירט אויף לענטווירוס, און דער פערט CAR-T טעראַפּיע באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף אין דער וועלט, טאַרגאַטינג CD19.די האַסקאָמע פון ​​Breyanzi איז אַ מיילסטאָון פֿאַר בריסטאָל-מיערס סקוויבב אין די פעלד פון סעליאַלער ימיונאָטהעראַפּי, וואָס בריסטאָל-מיערס קונה ווען עס קונה סעלגענע פֿאַר $ 74 ביליאָן אין 2019.

(10) אבעקמא

פירמע: קאָ-דעוועלאָפּעד דורך בריסטאָל-מיערס סקוויבב (BMS) און בלובערד ביאָ.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA מערץ 2021.

ינדיקאַטיאָנס: רילאַפּסט אָדער ראַפראַקטערי קייפל מיעלאָמאַ.

רימאַרקס: אַבעקמאַ איז אַ לענטיווירוס-באזירט אין וויטראָ דזשין טעראַפּיע, די וועלט 'ס ערשטער CAR-T צעל טעראַפּיע טאַרגאַטינג BCMA, און די פינפט CAR-T טעראַפּיע באוויליקט דורך די FDA.דער מעדיצין פּרינציפּ איז צו אויסדריקן די טשימעריק BCMA רעסעפּטאָר אויף די פּאַציענט 'ס אַוטאָלאָגאָוס ט סעלז דורך לענטיווירוס-מעדיאַטעד גענעטיק מאָדיפיקאַטיאָן אין וויטראָ.איידער די ינפיוזשאַן פון די צעל דזשין מעדיצין, דער פּאַציענט באקומען צוויי קאַמפּאַונדז פון סיקלאָפאָספאַמידע און פלודאַראַבינע פֿאַר פאַר-באַהאַנדלונג.באַהאַנדלונג צו באַזייַטיקן אַנמאָדיפיעד ט סעלז פון דער פּאַציענט, און דאַן ינפיוז די מאַדאַפייד ט סעלז צוריק אין דער פּאַציענט 'ס גוף צו זוכן און טייטן BCMA-עקספּרעסינג ראַק סעלז.

(11 ) ליבמעלדי

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Orchard Therapeutics.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די אייראפעישע יוניאַן פֿאַר ליסטינג אין דעצעמבער 2020.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון מעטאַטשראָמאַטיק לעוקאָדיסטראָפי (מלד).

רימאַרקס: ליבמעלדי איז אַ דזשין טעראַפּיע באזירט אויף לענטיוויראַל אין וויטראָ דזשין מאָדיפיקאַטיאָן פון אַוטאָלאָגאָוס CD34+ סעלז.קליניש דאַטן ווייַזן אַז אַ איין ינטראַווינאַס ינפיוזשאַן פון Libmeldy איז עפעקטיוו אין מאָדיפיצירן די לויף פון פרי-אַנסעט MLD און שטרענג מאָטאָר און קאַגניטיוו ימפּערמאַנט אין אַנטריטיד פּאַטיענץ פון דער זעלביקער עלטער.

(12) בענאָדאַ

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך WuXi Junuo.

צייט צו מאַרק: אַפישאַלי באוויליקט דורך NMPA אין סעפטעמבער 2021.

ינדיקאַטיאָנס: באַהאַנדלונג פון רילאַפּסט אָדער ראַפראַקטערי גרויס ב-צעל לימפאָמאַ (ר / ר לבקל) אין דערוואַקסן פּאַטיענץ נאָך צווייטע שורה אָדער מער סיסטעמיק טעראַפּיע.

רימאַרקס: Benoda איז אַן אַנטי-CD19 CAR-T דזשין טעראַפּיע, און עס איז אויך די האַרץ פּראָדוקט פון WuXi Junuo.דאָס איז די צווייטע CAR-T פּראָדוקט באוויליקט אין טשיינאַ, אַחוץ פֿאַר רילאַפּסט / ראַפראַקטערי גרויס ב-צעל לימפאָמאַ.אין אַדישאַן, WuXi Junuo אויך פּלאַנז צו אַנטוויקלען Ruiki Orenza ינדזשעקשאַן פֿאַר די באַהאַנדלונג פון פאַרשידן אנדערע ינדאַקיישאַנז, אַרייַנגערעכנט פאַליקולאַר לימפאָמאַ (FL), מאַנטלע צעל לימפאָמאַ (MCL), כראָניש לימפאָסיטיק לוקימיאַ (CLL), רגע-שורה דיפיוז גרויס ב-צעל לימפאָמאַ (DLBCL) און אַקוטע לימפאָבלאַסטיק לוקימיאַ (ALL).

(13) קאַרוויקטי

פירמע: Legend Bio ס ערשטער באוויליקט פּראָדוקט.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA אין פעברואר 2022.

ינדיקאַטיאָנס: באַהאַנדלונג פון רילאַפּסט אָדער ראַפראַקטערי קייפל מיעלאָמאַ (ר / ר מם).

רימאַרקס: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, ריפערד צו ווי Cilta-cel) איז אַ CAR-T צעל ימיון דזשין טעראַפּיע מיט צוויי איין-פעלד אַנטיבאָדיעס טאַרגאַטינג ב צעל מאַטשוריישאַן אַנטיגען (BCMA).די דאַטן ווייַזן אַז CARVYKTI דעמאַנסטרייטיד אַ קוילעלדיק ענטפער קורס פון אַרויף צו 98% אין פּאַטיענץ מיט רילאַפּסט אָדער ראַפראַקטערי קייפל מיעלאָמאַ וואָס האָבן באקומען פיר אָדער מער פריערדיק טהעראַפּיעס, אַרייַנגערעכנט פּראָטעאַסאָמע ינכיבאַטערז, ימיונאָמאָדולאַטאָרס און אַנטי-CD38 מאָנאָקלאָנאַל אַנטיבאָדיעס.

2. אין וויוואָו דזשין טעראַפּיע באזירט אויף וויראַל וועקטאָרס

(1) גענדיסין / געבוירן ווידער

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך שענזשען סאַיבאַינואָ פֿירמע.

צייט צו מאַרק: באוויליקט פֿאַר ליסטינג אין טשיינאַ אין 2003.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון סקוואַמאָוס צעל קאַרסינאָמאַ פון די קאָפּ און האַלדז.

רימאַרקס: רעקאָמבינאַנט מענטש פּ53 אַדענאָווירוס ינדזשעקשאַן גענדיסין / דזשינשענגשענג איז אַן אַדענאָווירוס וועקטאָר דזשין טעראַפּיע מעדיצין מיט פרייַ אינטעלעקטואַל פאַרמאָג רעכט אָונד דורך שענזשען סאַיבאַינואָ פֿירמע.די מעדיצין איז קאַמפּאָוזד פון נאָרמאַל מענטש אָנוווקס סאַפּרעסער דזשין פּ53 און אַרטאַפישאַלי מאַדאַפייד רעקאָמבינאַנט רעפּלאַקיישאַן-דיפישאַנט מענטש אַדענאָווירוס טיפּ 5 איז קאַמפּאָוזד פון מענטש אַדענאָווירוס טיפּ 5.די אַדענאָווירוס וועקטאָר קאַריז די טעראַפּיוטיק דזשין פּ53 אין די ציל צעל און יקספּרעסז די אָנוווקס סאַפּרעסער דזשין פּ53 אין די ציל צעל.דער פּראָדוקט קענען רעגולירן פאַרשידן אַנטי-ראַק גענעס און אַראָפּרעגולירן די אַקטיוויטעטן פון פאַרשידן אָנקאָגענעס, דערמיט פֿאַרבעסערן די אַנטי-אָנוווקס ווירקונג פון דעם גוף און דערגרייכן דעם ציל פון מאָרד טומאָרס.

(2) ריגוויר

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך לעטיש פירמע Latima.

צייט צו מאַרק: באוויליקט אין לאַטוויאַ אין 2004.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון מעלאַנאָומאַ.

רימאַרקס: ריגוויר איז אַ דזשין טעראַפּיע באזירט אויף אַ דזשין-מאַדיפיעד ECHO-7 ענטעראָווירוס וועקטאָר, וואָס איז געניצט אין לאַטוויאַ, עסטאָניאַ, פוילן, אַרמעניאַ, בעלאַרוס און אנדערע ערטער, און איז אויך רעגיסטרירט מיט די EMA פון די אייראפעישע יוניאַן..קליניש קאַסעס אין די לעצטע צען יאָר האָבן פּרוווד אַז ריגוויר אָנקאָליטיק ווירוס איז זיכער און עפעקטיוו, און קענען פֿאַרבעסערן די ניצל קורס פון מעלאַנאָומאַ פּאַטיענץ מיט 4-6 מאל.אין אַדישאַן, די טעראַפּיע איז אויך פּאַסיק פֿאַר אַ פאַרשיידנקייַט פון אנדערע קאַנסערץ, אַרייַנגערעכנט קאָלאָרעקטאַל ראַק, פּאַנקרעאַטיק ראַק, פּענכער ראַק.ראַק, ניר ראַק, פּראָסטאַט ראַק, לונג ראַק, יוטעראַן ראַק, לימפאָסאַרקאָמאַ, עטק.

(3) אָנקאָרינע / אַנקערוי

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Shanghai Sunway Biotechnology Co., Ltd.

צייט צו מאַרק: באוויליקט פֿאַר ליסטינג אין טשיינאַ אין 2005.

ינדיקאַטיאָנס: באַהאַנדלונג פון קאָפּ און האַלדז טומאָרס, לעבער ראַק, פּאַנקרעאַטיק ראַק, סערוואַקאַל ראַק און אנדערע קאַנסערס.

רימאַרקס: אָנקאָרינע איז אַן אָנקאָליטיק ווירוס דזשין טעראַפּיע פּראָדוקט ניצן אַדענאָווירוס ווי אַ וועקטאָר.דער באקומען אָנקאָליטיק אַדענאָווירוס קענען רעפּלאַקייט ספּאַסיפיקלי אין טומאָרס פעלנדיק אָדער אַבנאָרמאַל פּ53 דזשין, קאָזינג אָנוווקס צעל ליסיס, דערמיט מאָרד אָנוווקס סעלז.אָן דאַמידזשינג נאָרמאַל סעלז.קליניש רעזולטאַטן ווייַזן אַז Anke Rui האט גוט זיכערקייַט און עפיקאַסי פֿאַר פאַרשידן מאַליגנאַנט טומאָרס.

(4 ) גליבערא

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך uniQure.

צייט צו מאַרק: באוויליקט אין אייראָפּע אין 2012.

ינדיקאַטיאָנס: באַהאַנדלונג פון ליפּאַפּראָוטין ליפּאַסע דיפישאַנסי (LPLD) מיט שטרענג אָדער ריקעראַנט עפּיסאָודז פון פּאַנקרעאַטיטיס טראָץ אַ שטרענג ריסטריקטיד פעט דיעטע.

רימאַרקס: Glybera (alipogene tiparvovec) איז אַ דזשין טעראַפּיע מעדיצין באזירט אויף אַאַוו ווי אַ וועקטאָר.דער טעראַפּיע ניצט אַאַוו ווי אַ וועקטאָר צו אַריבערפירן די טעראַפּיוטיק דזשין לפּל אין מוסקל סעלז, אַזוי אַז די קאָראַספּאַנדינג סעלז קענען פּראָדוצירן אַ זיכער סומע פון ​​ליפּאַפּראָוטין ליפּאַסע, עס פיעסעס אַ ראָלע אין ריליווינג קרענק, און די טעראַפּיע איז עפעקטיוו פֿאַר אַ לאַנג צייַט נאָך איין אַדמיניסטראַציע (די ווירקונג קען געדויערן פילע יאָרן).די מעדיצין איז געווען דעליסטעד אין 2017, און די סיבות פֿאַר זייַן דעליסטינג קען זיין שייַכות צו צוויי סיבות: צו הויך פּרייסינג און לימיטעד מאַרק פאָדערונג.די דורכשניטלעך פּרייַז פון אַ איין באַהאַנדלונג פון די מעדיצין איז ווי הויך ווי 1 מיליאָן יו. עס. דאָללאַרס, און בלויז איין פּאַציענט האט געקויפט און געוויינט עס ביז איצט.כאטש די מעדיצינישע אינשורענס פירמע האט עס צוריקגעצאלט פאר 900,000 אמעריקאנער דאלאר, איז דאס אויך א גרויסע לאסט פאר די אינשורענס פירמע.אין דערצו, די אָנווייַז פֿאַר די מעדיצין איז אויך זעלטן, מיט אַ ינסידאַנס קורס פון וועגן 1 אין 1 מיליאָן און אַ הויך קורס פון מיסדיאַגנאָסיס.

(5) ימליגיק

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Amgen.

צייט צו מאַרק: אין 2015, עס איז געווען באוויליקט פֿאַר ליסטינג אין די פאַרייניקטע שטאַטן און די אייראפעישע יוניאַן.

ינדיקאַטיאָנס: באַהאַנדלונג פון מעלאַנאָומאַ ליזשאַנז וואָס קענען ניט זיין גאָר אַוועקגענומען דורך כירורגיע.

רימאַרקס: Imlygic איז אַ דזשאַנעטיקלי מאַדאַפייד (אויסמעקן זייַן ICP34.5 און ICP47 דזשין פראַגמאַנץ, און ינסערטינג די מענטשלעך גראַנולאָסיטע-מאַקראָפאַגע קאַלאַני-סטימיאַלייטינג פאַקטאָר GM-CSF דזשין אין די ווירוס) אַטטענואַטעד הערפּעס סימפּלעקס ווירוס טיפּ 1 (HSV-1) אָנקאָליטיק ווירוס, דער ערשטער פדאַ אַפּפּראָוועד גענעטיק ווירוס.דער אופֿן פון אַדמיניסטראַציע איז ינטראַלעסיאָנאַל ינדזשעקשאַן.דירעקט ינדזשעקשאַן אין מעלאַנאָומאַ ליזשאַנז קענען פאַרשאַפן די בראָך פון אָנוווקס סעלז און מעלדונג אָנוווקס-דערייווד אַנטיגענס און GM-CSF צו העכערן אַנטי-טומאָר ימיון רעספּאָנסעס.

(6) לוקסטורנאַ

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Spark Therapeutics, אַ ראָוש סאַבסידיערי.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA אין 2017 און דערנאָך באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף אין אייראָפּע אין 2018.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון קינדער און אַדאַלץ מיט זעאונג אָנווער רעכט צו מיוטיישאַנז אין די טאָפּל קאָפּיע פון ​​די RPE65 דזשין אָבער מיט גענוג נומער פון ווייאַבאַל רעטינאַל סעלז.

רימאַרקס: לוקסטורנאַ איז אַן אַאַוו-באזירט דזשין טעראַפּיע וואָס איז אַדמינאַסטערד דורך סוברעטינאַל ינדזשעקשאַן.די דזשין טעראַפּיע ניצט AAV2 ווי אַ טרעגער צו באַקענען אַ פאַנגקשאַנאַל קאָפּיע פון ​​​​די נאָרמאַל RPE65 דזשין אין די רעטינאַל סעלז פון דער פּאַציענט, אַזוי אַז די קאָראַספּאַנדינג סעלז אויסדריקן די נאָרמאַל RPE65 פּראָטעין צו פאַרגיטיקן די כיסאָרן פון די פּאַציענט 'ס RPE65 פּראָטעין, און דערמיט פֿאַרבעסערן די זעאונג פון די פּאַציענט.

(7 ) זאָלגענסמאַ

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך AveXis, אַ סאַבסידיערי פון Novartis.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA מאי 2019.

ינדיקאַטיאָנס: באַהאַנדלונג פון ספּיינאַל מוסקולאַר אַטראָפי (ספּינאַל מוסקולאַר אַטראָפי, סמאַ) פּאַטיענץ אונטער 2 יאָר אַלט.

רימאַרקס: Zolgensma איז אַ דזשין טעראַפּיע באזירט אויף אַאַוו וועקטאָר.דעם מעדיצין איז דער בלויז איין-צייַט באַהאַנדלונג פּלאַן פֿאַר ספּיינאַל מוסקל אַטראָפי באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף אין דער וועלט.בלאַט, איז אַ מיילסטאָון פּראָגרעס.די דזשין טעראַפּיע ניצט די scAAV9 וועקטאָר צו באַקענען די נאָרמאַל SMN1 דזשין אין פּאַטיענץ דורך ינטראַווינאַס ינפיוזשאַן, פּראַדוסינג נאָרמאַל SMN1 פּראָטעין, דערמיט ימפּרוווינג די פאַנגקשאַנז פון אַפעקטאַד סעלז אַזאַ ווי מאָטאָר נוראַנז.אין קאַנטראַסט, די SMA דרוגס Spinraza און Evrysdi דאַרפן ריפּיטיד דאָוסינג איבער אַ לאַנג צייט, מיט Spinraza אַדמינאַסטערד ווי אַ ספּיניאַל ינדזשעקשאַן יעדער פיר חדשים, און Evrysdi, אַ טעגלעך מויל מעדיצין.

(8) דעליטאַקט

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Daiichi Sankyo פֿירמע לימיטעד (טיאָ: 4568).

צייט צו מאַרק: קאַנדישאַנאַל האַסקאָמע פון ​​​​די יאַפּאַניש מיניסטעריום פון געזונט, לייבער און וועלפער (MHLW) אין יוני 2021.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון מאַליגנאַנט גליאָמאַ.

רימאַרקס: דעליטאַקט איז דער פערט אָנקאָליטיק ווירוס דזשין טעראַפּיע פּראָדוקט באוויליקט גלאָובאַלי און דער ערשטער אָנקאָליטיק ווירוס פּראָדוקט באוויליקט פֿאַר די באַהאַנדלונג פון מאַליגנאַנט גליאָמאַ.דעליטאַקט איז אַ דזשאַנעטיקלי ענדזשאַנירד הערפּעס סימפּלעקס ווירוס טיפּ 1 (הסוו-1) אָנקאָליטיק ווירוס דעוועלאָפּעד דורך דר. טאָדאָ און חברים.Delytact ינטראַדוסיז אַן נאָך דילישאַן מיוטיישאַן אין די G207 גענאָמע פון ​​די צווייטע דור HSV-1, ימפּרוווינג זיין סעלעקטיוו רעפּלאַקיישאַן אין ראַק סעלז און די ינדאַקשאַן פון אַנטי-טומאָר ימיון רעספּאָנסעס, בשעת זיי האַלטן אַ הויך זיכערקייַט פּראָפיל.דעליטאַקט איז דער ערשטער דריט-דור אָנקאָליטיק HSV-1 דערווייַל אין קליניש אפשאצונג.די האַסקאָמע פון ​​דעליטאַקט אין יאַפּאַן איז באזירט אויף אַ איין-אָרעם פאַסע 2 קליניש פּראָצעס.אין פּאַטיענץ מיט ריקעראַנט גליאָבלאַסטאָמאַ, Delytact באגעגנט די ערשטיק ענדפּוינט פון איין יאָר ניצל, און די רעזולטאַטן געוויזן אַז Delytact איז געווען בעסער ווי G207.שטאַרק רעפּלאַקיישאַן און העכער אַנטיטומאָר טעטיקייט.דאָס איז עפעקטיוו אין האַרט אָנוווקס מאָדעלס אַרייַנגערעכנט ברוסט, פּראָסטאַט, סטשוואַננאָמאַ, נאַסאָפאַרינגעאַל, העפּאַטאָסעללולאַר, קאָלאָרעקטאַל, מאַליגנאַנט פּעריפעראַל נערוו שייד טומאָרס און טיירויד ראַק.

(9) אפסטאזא

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך PTC Therapeutics, ינק. (NASDAQ: PTCT).

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די אי.יו. אין יולי 2022.

אָנווייַז: פֿאַר עראַמאַטיק ל-אַמינאָ זויער דעקאַרבאָקסילאַסע (אַאַדק) דיפישאַנסי, באוויליקט פֿאַר באַהאַנדלונג פון פּאַטיענץ 18 חדשים פון עלטער און עלטער.

רימאַרקס: Upstaza ™ (eladocagene exuparvovec) איז אַן אין וויוואָו דזשין טעראַפּיע מיט אַדענאָ-פארבונדן ווירוס טיפּ 2 (AAV2) ווי אַ וועקטאָר.דער פּאַציענט איז קראַנק רעכט צו אַ מיוטיישאַן אין די דזשין קאָדירונג פון די אַאַדק ענזיים.AAV2 קאַריז אַ געזונט דזשין קאָדירונג די AADC ענזיים.די טעראַפּיוטיק ווירקונג איז אַטשיווד אין די פאָרעם פון גענעטיק פאַרגיטיקונג.אין טעאָריע, אַ איין דאָזע איז עפעקטיוו פֿאַר אַ לאַנג צייַט.דאָס איז דער ערשטער מאַרקאַט דזשין טעראַפּיע גלייַך ינדזשעקטיד אין דעם מאַרך.די פֿאַרקויף דערלויבעניש איז אָנווענדלעך צו אַלע 27 אי.יו. מיטגליד שטאַטן, ווי געזונט ווי יסעלאַנד, נאָרווייַ און ליכטנשטיין.

(9) ראָקטאַוויאַן

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך BioMarin Pharmaceutical (BioMarin).

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די אי.יו. אין אויגוסט 2022.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון דערוואַקסן פּאַטיענץ מיט שטרענג העמאָפיליאַ א אָן אַ געשיכטע פון ​​FVIII פאַקטאָר ינאַבישאַן און אַאַוו5 אַנטיבאָדי נעגאַטיוו.

רימאַרקס: ראָקטאַוויאַן (וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָוועק) ניצט AAV5 ווי די וועקטאָר און ניצט די מענטשלעך לעבער-ספּעציפיש פּראָמאָטער HLP צו פירן די אויסדרוק פון מענטש קאָואַגיאַליישאַן פאַקטאָר אַכט (FVIII) מיט די B פעלד אויסגעמעקט.דער באַשלוס פון דער אייראפעישער קאַמישאַן צו אַפּרווו די פֿאַרקויף פון וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָוועק איז באזירט אויף די קוילעלדיק דאַטן פון די קליניש אַנטוויקלונג פּראָגראַם פון די מעדיצין.צווישן זיי, די פאַסע III קליניש פּראָצעס GENEr8-1 האט געוויזן אַז קאַמפּערד מיט די דאַטן פון די יאָר איידער ענראָולמאַנט, נאָך אַ איין ינפיוזשאַן פון וואַלאָקטאָקאָגענע ראָקסאַפּאַרוואָוועק, די סאַבדזשעקץ האָבן אַ באטייטיק נידעריקער יערלעך בלידינג קורס (ABR), ווייניקער אָפט נוצן פון רעקאָמבינאַנט פאַקטאָר VIII (F8) פּראָטעין פּרעפּעריישאַנז, אָדער אַ באַטייטיק פאַרגרעסערן אין F8 בלוט טעטיקייט אין דעם גוף.נאָך 4 וואָכן פון באַהאַנדלונג, סאַבדזשעקץ 'יערלעך F8 נוצן און ABR ריקוויירינג באַהאַנדלונג זענען רידוסט מיט 99% און 84% ריספּעקטיוולי, אַ סטאַטיסטיש באַטייטיק חילוק (פּ <0.001).דער זיכערקייַט פּראָפיל איז געווען גינציק, מיט קיין סאַבדזשעקץ וואָס האָבן ינכיבאַט F8 פאַקטאָר, מאַליגנאַנסי אָדער טראַמבאָטיק זייַט יפעקס, און קיין באַהאַנדלונג-פֿאַרבונדענע ערנסט אַדווערס events (SAEs) זענען געמאלדן.

3. קליין נוקלעיק זויער דרוגס

(1) Vitravene

פירמע: צוזאַמען דעוועלאָפּעד דורך Ionis Pharma (אַמאָל Isis Pharma) און Novartis.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך FDA און EU EMA אין 1998 און 1999.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון סיטאָמעגאַלאָווירוס רעטיניטיס אין היוו-positive פּאַטיענץ.

רימאַרקס: Vitravene איז אַן אַנטיסענסע אָליגאָנוקלעאָטידע מעדיצין און דער ערשטער אָליגאָנוקלעאָטידע מעדיצין באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף אין דער וועלט.אין די אָנהייב פון די מאַרק, די מאַרק פאָדערונג פֿאַר אַנטי-סיטאָמעגאַלאָווירוס דרוגס איז געווען זייער דרינגלעך;דערנאָך, רעכט צו דער אַנטוויקלונג פון העכסט אַקטיוו אַנטירעטראָוויראַל טעראַפּיע, די נומער פון סיטאָמעגאַלאָווירוס קאַסעס דראַפּט שארף.רעכט צו דער נידעריק מאַרק פאָדערונג, די מעדיצין איז באפרייט אין 2002 און 2006 ווידדראָאַל אין אי.יו. לענדער און די יו.

(2) מאַקוגען

פירמע: קאָ-דעוועלאָפּעד דורך Pfizer און Eyetech.

צייט צו מאַרק: באוויליקט פֿאַר ליסטינג אין די פאַרייניקטע שטאַטן אין 2004.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון נעוואַסקיאַלער עלטער-פֿאַרבונדענע מאַקולאַר דידזשענעריישאַן.

רימאַרקס: Macugen איז אַ פּעגילאַטעד מאַדאַפייד אָליגאָנוקלעאָטידע מעדיצין וואָס קענען ציל און בינדן צו וואַסקיאַלער ענדאָושעליאַל גראָוט פאַקטאָר (VEGF165 יסאָפאָרם), און איז אַדמינאַסטערד דורך ינטראַוויטריאַל ינדזשעקשאַן.

(3) דעפיטעליאָ

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך דזשאַז.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די אייראפעישע יוניאַן אין 2013 און באוויליקט דורך די FDA מערץ 2016.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון העפּאַטיק ווענאַליישאַן אַקללוסיוו קרענק פֿאַרבונדן מיט רענאַל אָדער פּולמאַנערי דיספאַנגקשאַן נאָך טראַנספּלאַנטיישאַן פון העמאַטאָפּאָיעטיק סטעם צעל.

רימאַרקס: Defitelio איז אַן אָליגאָנוקלעאָטידע מעדיצין, אַ געמיש פון אָליגאָנוקלעאָטידעס מיט פּלאַזמין פּראָפּערטיעס.עס איז געווען וויטדראָן אין 2009 פֿאַר געשעפט סיבות.

(4) קינאַמראָ

פירמע: קאָ-דעוועלאָפּעד דורך Ionis Pharma און Kastle.

צייט צו מאַרק: באוויליקט אין די פאַרייניקטע שטאַטן ווי אַ יתום מעדיצין אין 2013.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די אַדדזשווואַנט באַהאַנדלונג פון האָמאָזיגאָוס פאַמיליאַל היפּערטשאָלעסטעראָלעמיאַ.

רימאַרקס: Kynamro איז אַן אַנטיסענסע אָליגאָנוקלעאָטידע מעדיצין, אַן אַנטיסענסע אָליגאָנוקלעאָטידע טאַרגאַטינג מענטשלעך אַפּאָ ב-100 מרנאַ.Kynamro איז אַדמינאַסטערד ווי 200 מג סובקוטאַנעאָוסלי אַמאָל אַ וואָך.

(5) ספּינראַזאַ

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Ionis Pharmaceuticals.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA אין דעצעמבער 2016.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון ספּיניאַל מוסקל אַטראָפי (סמאַ).

רימאַרקס: ספּינראַזאַ (נוסינסען) איז אַן אַנטיסענסע אָליגאָנוקלעאָטידע מעדיצין.ספּינראַזאַ קענען טוישן די רנאַ ספּלייינג פון SMN2 דזשין דורך ביינדינג צו די ספּלייינג פּלאַץ פון SMN2 עקסאָן 7, און דערמיט ינקריסינג די פּראָדוקציע פון ​​גאָר פאַנגקשאַנאַל SMN פּראָטעין.אין אויגוסט 2016, BIOGEN קאָרפּאָראַטיאָן עקסערסייזד זיין אָפּציע צו קריגן ספּינראַזאַ ס גלאבאלע רעכט.ספּינראַזאַ אנגעהויבן זייַן ערשטער קליניש פּראָצעס אין יומאַנז אין 2011. אין בלויז 5 יאר, עס איז געווען באוויליקט דורך די FDA אין 2016, ריפלעקטינג די FDA ס פול דערקענונג פון זייַן עפיקאַסי.די מעדיצין איז באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף אין טשיינאַ אין אפריל 2019. די גאנצע האַסקאָמע ציקל פון ספּינראַזאַ אין טשיינאַ איז ווייניקער ווי 6 חדשים.עס איז געווען 2 יאָר און 2 חדשים זינט Spinraza איז געווען ערשטער באוויליקט אין די פאַרייניקטע שטאַטן.אַזאַ אַ בלאַקבאַסטער פרעמד זעלטן קרענק נייַ מעדיצין איז אין די גיכקייַט פון ליסטינג אין טשיינאַ איז שוין זייער שנעל.דאָס איז אויך רעכט צו דער "באַמערקונג אויף דער מעלדונג פון דער ערשטער רשימה פון מעייווער - לייאַם נייַ דרוגס ערדזשאַנטלי דארף פֿאַר קליניש פאָרשונג" ארויס דורך דער צענטער פֿאַר דראַג עוואַלואַטיאָן אויף נאוועמבער 1, 2018, וואָס איז געווען אַרייַנגערעכנט אין דער ערשטער פּעקל פון 40 שליסל פרעמד נייַ דרוגס פֿאַר אַקסעלערייטיד אָפּשאַצונג, און ספּינראַזאַ ראַנגקט אין.

(6) עקסאָנדיס 51

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך AVI BioPharma (שפּעטער ריניימד Sarepta Therapeutics).

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA אין סעפטעמבער 2016.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון דוטשעננע מוסקל דיסטראָפי (דמד) מיט דמד דזשין מיוטיישאַן אין עקסאָן 51 סקיפּינג דזשין.

באַמערקונג: עקסאָנדיס 51 איז אַן אַנטיסענסע אָליגאָנוקלעאָטידע מעדיצין.די אַנטיסענסע אָליגאָנוקלעאָטידע קענען בינדן צו די עקסאָן 51 שטעלע פון ​​די פאַר-מרנאַ פון די DMD דזשין, ריזאַלטינג אין די פאָרמירונג פון דערוואַקסן מרנאַ.עקססיסיאָן, דערמיט טייל קערעקטינג די מרנאַ לייענען ראַם, העלפּס דער פּאַציענט צו סינטאַסייז עטלעכע פאַנגקשאַנאַל פארמען פון דיסטראָפין וואָס זענען קירצער ווי דער נאָרמאַל פּראָטעין, און דערמיט ימפּרוווינג די סימפּטאָמס פון די פּאַציענט.

(7) טעגסעדי

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Ionis Pharmaceuticals.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די אייראפעישע יוניאַן פֿאַר פֿאַרקויף אין יולי 2018.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון יערושעדיק טראַנסטהירעטין אַמילאָידאָסיס (האַטטר).

באַמערקונג: Tegsedi איז אַן אַנטיסענסע אָליגאָנוקלעאָטידע מעדיצין טאַרגאַטינג טראַנסטהירעטין מרנאַ.עס איז די וועלט 'ס ערשטער באוויליקט מעדיצין פֿאַר באַהאַנדלונג פון האַטTR.דער אופֿן פון אַדמיניסטראַציע איז סובקוטאַנעאָוס ינדזשעקשאַן.די מעדיצין ראַדוסאַז די פּראָדוקציע פון ​​​​ATTR פּראָטעין דורך טאַרגאַטינג די מרנאַ פון טראַנסטהירעטין (ATTR), און האט אַ גוט נוץ-ריזיקירן פאַרהעלטעניש אין די באַהאַנדלונג פון ATTR.ניט דער בינע פון ​​די קרענק אָדער די בייַזייַן פון קאַרדיאָמיאָפּאַטהי איז געווען באַטייַטיק.

(8) אָנפּאַטראָ

פירמע: קאָ-דעוועלאָפּעד דורך Alnylam און Sanofi.

צייט צו מאַרק: באוויליקט פֿאַר ליסטינג אין די פאַרייניקטע שטאַטן אין 2018.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון יערושעדיק טראַנסטהירעטין אַמילאָידאָסיס (האַטטר).

רימאַרקס: אָנפּאַטטראָ איז אַ סירנאַ מעדיצין טאַרגאַטינג טראַנסטהירעטין מרנאַ, וואָס ראַדוסאַז די פּראָדוקציע פון ​​​​ATTR פּראָטעין אין די לעבער און די אַקיומיאַליישאַן פון אַמילאָיד דיפּאַזאַץ אין פּעריפעראַל נערוועס דורך טאַרגאַטינג די מרנאַ פון טראַנסטהירעטין (ATTR)., דערמיט ימפּרוווינג און ריליווינג קרענק סימפּטאָמס.

(9) גבֿורה

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Alnylam Corporation.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA אין נאוועמבער 2019.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון אַקוטע העפּאַטיק פּאָרפיריאַ (אַהפּ) אין אַדאַלץ.

רימאַרקס: גיוולאַאַרי איז אַ סירנאַ מעדיצין, די רגע סירנאַ מעדיצין באוויליקט פֿאַר פֿאַרקויף נאָך אָנפּאַטטראָ.די מעדיצין איז אַדמינאַסטערד סובקוטאַנעאָוסלי און טאַרגאַץ די מרנאַ פֿאַר דערנידעריקונג פון די ALAS1 פּראָטעין.כוידעשלעך גיוולאַאַרי באַהאַנדלונג קענען באטייטיק און פּערסיסטאַנטלי רעדוצירן די מדרגה פון ALAS1 אין די לעבער, און דערמיט רידוסינג די לעוועלס פון נעוראָטאָקסיק ALA און PBG צו די נאָרמאַל קייט, און דערמיט באַפרייַען די סימפּטאָמס פון די פּאַציענט 'ס קרענק.די דאַטן געוויזן אַז פּאַטיענץ באהאנדלט מיט Givlaari האָבן אַ 74% רעדוקציע אין די נומער פון קרענק פלאַרעס קאַמפּערד מיט די פּלאַסיבאָו גרופּע.

(10) Vyondys53

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Sarepta Therapeutics.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA אין דעצעמבער 2019.

אָנווייַז: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון DMD פּאַטיענץ מיט דיסטראָפין דזשין עקסאָן 53 ספּלייס מיוטיישאַן.

רימאַרקס: Vyondys 53 איז אַן אַנטיסענסע אָליגאָנוקלעאָטידע מעדיצין.די אָליגאָנוקלעאָטידע מעדיצין טאַרגאַץ די ספּלייינג פּראָצעס פון דיסטראָפין מרנאַ פּריקערסער.אין די ומדירעקט פּראָצעס פון דיסטראָפין מרנאַ פּריקערסער, די פונדרויסנדיק עקסאָן 53 איז געווען טייל ספּלייסט, ד"ה ניט פאָרשטעלן אויף דערוואַקסן מרנאַ, און איז דיזיינד צו פּראָדוצירן אַ טראַנגקייטיד אָבער נאָך פאַנגקשאַנאַל דיסטראָפין פּראָטעין, דערמיט ימפּרוווינג געניטונג קאַפּאַציטעט אין פּאַטיענץ.

( 11 ) װײליװרא

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Ionis Pharmaceuticals און זייַן סאַבסידיערי Akcea Therapeutics.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די אייראפעישע מעדיסינעס אַגענסי (EMA) מאי 2019.

אָנווייַז: ווי אַ אַדדזשונקטיווע טעראַפּיע צו אַ קאַנטראָולד דיעטע אין דערוואַקסן פּאַטיענץ מיט פאַמיליאַל טשילאָמיקראָנעמיאַ סינדראָום (פקס).

רימאַרקס: Waylivra איז אַן אַנטיסענסע אָליגאָנוקלעאָטידע מעדיצין, וואָס איז דער ערשטער מעדיצין באוויליקט פֿאַר די באַהאַנדלונג פון FCS אין דער וועלט.

(12 ) לעקוויא

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Novartis.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די אי.יו. אין דעצעמבער 2020.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר דער באַהאַנדלונג פון ערשטיק היפּערטשאָלעסטעראָלעמיאַ (העטעראָזיגאָוס פאַמיליאַל און ניט-פאַמיליאַל) אָדער געמישט דיסליפּידעמיאַ.

רימאַרקס: Leqvio איז אַ סירנאַ מעדיצין טאַרגאַטינג PCSK9 mRNA.דאָס איז די וועלט 'ס ערשטער קאַלעסטעראַל-לאָוערינג (LDL-C) סיRNA טעראַפּיע.דער אופֿן פון אַדמיניסטראַציע איז סובקוטאַנעאָוס ינדזשעקשאַן.די מעדיצין אַרבעט דורך רנאַ ינטערפיראַנס צו נידעריקער PCSK9 פּראָטעין לעוועלס, וואָס אין קער לאָווערס לדל-C לעוועלס.קליניש דאַטן ווייַזן אַז Leqvio קענען רעדוצירן LDL-C מיט בעערעך 50% אין פּאַטיענץ וועמענס לדל-C לעוועלס קענען ניט זיין רידוסט צו ציל לעוועלס טראָץ מאַקסימום טאָלעראַטעד דאָסעס פון סטאַטינס.

(13) אָקסלומאָ

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Alnylam Pharmaceuticals.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די אי.יו. אין נאוועמבער 2020.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון ערשטיק היפּעראָקסאַלוריאַ טיפּ 1 (PH1).

רימאַרקס: אָקסלומאָ איז אַ סירנאַ מעדיצין טאַרגאַטינג הידראָקסי זויער אָקסידאַסע 1 (HAO1) ​​מרנאַ, וואָס איז אַדמינאַסטערד סובקוטאַנעאָוסלי.די מעדיצין איז דעוועלאָפּעד מיט Alnylam ס לעצט ימפּרוווד סטייבאַלאַזיישאַן כעמישער ESC-GalNAc קאָנדזשוגאַטיאָן טעכנאָלאָגיע, וואָס ינייבאַלז סובקוטאַנעאָוסלי אַדמינאַסטערד סירנאַס מיט אַ גרעסערע פּערסיסטאַנס און עפיקאַסי.די מעדיצין טאַרגאַץ די דערנידעריקונג אָדער ינאַבישאַן פון הידראָקסי זויער אָקסידאַסע 1 (HAO1) ​​מרנאַ, ראַדוסאַז די מדרגה פון גלייקאָלאַטע אָקסידאַסע אין די לעבער, און קאַנסומז די סאַבסטרייט פארלאנגט פֿאַר די פּראָדוקציע פון ​​​​אָקסאַלאַטע און ראַדוסאַז די פּראָדוקציע פון ​​​​אָקסאַלאַטע צו קאָנטראָלירן קרענק פּראַגרעשאַן און פֿאַרבעסערן קרענק סימפּטאָמס אין פּאַטיענץ.

(14 ) װילטעפסא

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך NS Pharma, אַ סאַבסידיערי פון Nippon Shinyaku.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA אין אויגוסט 2020.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון דוטשעננע מוסקל דיסטראָפי (דמד) מיט דמד דזשין מיוטיישאַן אין עקסאָן 53 סקיפּינג דזשין.

רימאַרקס: Viltepso איז אַ פאָספאָראָדיאַמידע מאָרפאָלינאָ אָליגאָנוקלעאָטידע מעדיצין.דעם אָליגאָנוקלעאָטידע מעדיצין קענען בינדן צו די עקסאָן 53 שטעלע פון ​​די פאַר-מרנאַ פון די DMD דזשין, ריזאַלטינג אין דער פאָרמירונג פון דערוואַקסן מרנאַ.דער עקסאָן איז טייל אַוועקגענומען, דערמיט טייל קערעקטינג די מרנאַ לייענען ראַם, העלפּינג דער פּאַציענט צו סינטאַסייז עטלעכע פאַנגקשאַנאַל פארמען פון דיסטראָפין וואָס זענען קירצער ווי דער נאָרמאַל פּראָטעין, דערמיט ימפּרוווינג די סימפּטאָמס פון די פּאַציענט.

(15) אַמטטראַ (וווטריסיראַן)

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Alnylam Pharmaceuticals.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די FDA אין יוני 2022.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון דערוואַקסן יערושעדיק טראַנסטהירעטין אַמילאָידאָסיס מיט פּאָלינעוראָפּאַטהי (האַטטר-פּן).

רימאַרקס: Amvuttra (Vutrisiran) איז אַ סירנאַ מעדיצין טאַרגאַטינג טראַנסטהירעטין (ATTR) מרנאַ, וואָס איז אַדמינאַסטערד דורך סובקוטאַנעאָוס ינדזשעקשאַן.Vutrisiran איז דיזיינד באזירט אויף Alnylam ס ענכאַנסט סטאַביליזאַטיאָן כעמיע (ESC) -GalNAc קאָנדזשוגאַטעד עקספּרעס פּלאַטפאָרמע מיט געוואקסן פּאָוטאַנסי און מעטאַבאַליק פעסטקייַט.די האַסקאָמע פון ​​דער טעראַפּיע איז באזירט אויף 9-חודש דאַטן פון זיין פאַסע III קליניש לערנען (HELIOS-A), מיט קוילעלדיק רעזולטאַטן וואָס ווייַזן אַז די טעראַפּיע ימפּרוווד סימפּטאָמס פון hATTR-PN, מיט מער ווי 50% פון פּאַטיענץ ריווערסינג אָדער סטאָפּפּינג פּראַגרעשאַן.

4. אנדערע דזשין טעראַפּיע דרוגס

(1) רעקסין-ג

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך Epeius Biotech.

צייט צו מאַרק: באוויליקט דורך די פיליפּפּינע פוד און דראַג אַדמיניסטראַטיאָן (BFAD) אין 2005.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון אַוואַנסירטע קאַנסערץ וואָס זענען קעגנשטעליק צו קימאָוטעראַפּי.

רימאַרקס: Rexin-G איז אַ דזשין-לאָודיד נאַנאָפּאַרטיקלע ינדזשעקשאַן.עס ינטראַדוסיז די סיקלין G1 מוטאַנט דזשין אין ציל סעלז דורך רעטראָוויראַל וועקטאָר צו ספּאַסיפיקלי טייטן האַרט טומאָרס.דער אופֿן פון אַדמיניסטראַציע איז ינטראַווינאַס ינפיוזשאַן.ווי אַ אָנוווקס-טאַרגעטעד מעדיצין וואָס אַקטיוולי זוכט און דיסטרויז מעטאַסטאַטיק ראַק סעלז, עס האט אַ זיכער ווירקונג אויף פּאַטיענץ וואָס זענען יניפעקטיוו קעגן אנדערע ראַק דרוגס, אַרייַנגערעכנט טאַרגעטעד ביאָלאָגיקס.

(2) נעאָוואַסקולגען

פירמע: דעוועלאָפּעד דורך מענטש סטעם סעלז אינסטיטוט.

ליסטינג צייט: באוויליקט פֿאַר ליסטינג אין רוסלאַנד אויף 7 דעצעמבער 2011, און דעמאָלט ליסטעד אין אוקריינא אין 2013.

ינדיקאַטיאָנס: פֿאַר די באַהאַנדלונג פון פּעריפעראַל אַרטעריאַל קרענק, אַרייַנגערעכנט שטרענג ענדגליד יסטשעמיאַ.

רימאַרקס: נעאָוואַסקולגען איז אַ דנאַ פּלאַזמיד-באזירט דזשין טעראַפּיע אין וואָס די וואַסקיאַלער ענדאָושעליאַל גראָוט פאַקטאָר (VEGF) 165 דזשין איז קאַנסטראַקטאַד אויף אַ פּלאַזמיד באַקבאָון און ינפיוזד אין פּאַטיענץ.

(3) קאָלאַטעגענע

פירמע: קאָ-דעוועלאָפּעד דורך אָסאַקאַ אוניווערסיטעט און פירנעם קאַפּיטאַל פירמס.

ליסטינג צייט: באוויליקט דורך די יאַפּאַניש מיניסטעריום פון געזונט, לייבער און וועלפער פֿאַר ליסטינג אין אויגוסט 2019.

ינדיקאַטיאָנס: באַהאַנדלונג פון שטרענג נידעריקער יקסטרעמאַטי יסטשעמיאַ.

רימאַרקס: קאָללאַטעגענע איז אַ פּלאַזמיד-באזירט דזשין טעראַפּיע, דער ערשטער געבוירן יאַפּאַניש דזשין טעראַפּיע מעדיצין געשאפן דורך AnGes.דער הויפּט קאָמפּאָנענט פון דעם מעדיצין איז אַ נאַקעט פּלאַזמיד מיט די דזשין סיקוואַנס פון מענטש העפּאַטאָסיטע גראָוט פאַקטאָר (הגף).אויב די מעדיצין איז ינדזשעקטיד אין די מאַסאַלז פון די נידעריקער לימז, די אויסגעדריקט הגף וועט העכערן די פאָרמירונג פון נייַ בלוט כלים אַרום די אָקקלודיד בלוט כלים.קליניש טריאַלס האָבן באשטעטיקט זייַן יפעקטיוונאַס אין ימפּרוווינג אַלסערז.

END